포트레스 멘케스증후군 치료물질 FDA 승인 거부

'CUTX-101' 제조시설 cGMP 미비 이유로 CRL 발행

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-10-02 09:39


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 포트레스 바이오텍(Fortress Biotech)의 멘케스증후군 치료물질 'CUTX-101'의 승인이 FDA로부터 거부됐다.

포트레스는 FDA가 제조시설의 현행 제조·품질관리기준(cGMP) 미비를 이유로 CUTX-101에 관한 보완요구서한(CRL)을 발행했다고 발표했다. 

포트레스에 따르면 이번 CRL은 약물의 유효성이나 안전성 데이터에 관한 우려사항을 지적한 것은 아니다. 제조시설은 이미 지난달 재조사 후 FDA에 회답했으며 지난 2023년 12월 CUTX-101의 개발책임을 계승한 센티넬 테라퓨틱스는 재신청에 대해 협의하기 위해 FDA와의 회의를 요청할 예정이다.

CUTX-101은 앞서 FDA로부터 우선심사 지위를 부여받았다. 임상시험에서는 조기치료를 받은 멘케스증후군 환자의 전체 생존율이 현저히 개선된 것으로 확인되기도 했다.

센티넬과의 계약에 따라 포트레스의 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 약물이 승인된 경우 희귀소아질환 우선심사바우처를 받는 자격을 유지할 수 있다. 사이프리움은 일정 금액의 매출액에 대한 로열티와 최대 1억2900만달러의 개발·판매단계별 성과금을 받을 가능성이 있다.

멘케스증후군은 체내 구리대사에 영향을 미치는 희귀 유전성 질환으로, 보통 소아환자에서 중증 신경학적 증상과 조기사망을 초래한다.

 

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