주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

한 차례 투여로 혈액응고인자 활성도 40% 이상 유지 
3상 임상서 연간 출혈률(ABR) 77% 감소

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-05-08 11:46

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 국내 희귀의약품에 지정됐다.

이에 따른 규제당국의 가속 심사 트랙을 밟게 되면서 국내 승인일정은 더욱 앞당겨질 것으로 보인다.   

8일 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다.  

알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Sustained Factor, HSF)다. 

이에 미국 식품의약국(FDA)은 2022년 5월 알투비오를 혈액응고인자 8인자 제제 중 최초로 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정했다.  

지난해 2월에는 성인 및 소아 A형 혈우병 환자의 출혈 조절 및 예방, 수술 전후 관리를 위한 필요 시 보충요법(On demand treatment)과 일상적 예방요법(Routine prophylaxis)으로 적응증을 획득했다.

또 알투비오는 미국 외에도 일본, 대만 등 국가에서 허가 받아 시판되고 있다. 

허가 근거가 된 핵심 연구인 XTEND-1 3상 임상에 따르면, 알투비오 투여군은 기존 혈액응고인자 8인자 제제로 예방요법을 시행한 환자군 대비 연간 출혈률(ABR)을 77% 유의하게 감소시켰다. 

또 알투비오 투여군의 주 평균 혈액응고인자 활성도는 40 IU/dL 이상이었으며, 7일차에도 15 IU/dL로 나타났다.

알투비오는 내약성이 우수했으며, 항체 발생은 없었다. 가장 흔한 이상 반응은 두통, 관절통, 낙상 및 허리 통증이었다.

한편 식약처 희귀의약품 지정을 받게 되면, 신속 허가심사 트랙을 탈 수 있게 되며, GMP시설 실사 면제도 부여된다. 

사노피는 알투비오 국내 승인을 위한 작업에 착수한 것으로 알려졌다.  
 

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