올해 약평위 넘긴 약제들 보니‥초고가약부터 신약 한가득

[테마로 보는 의약계 결산②] 임상 현장 및 환자 요청 많았던 치료제 급여
올해 초고가 의약품 급여 시작‥폐암, 항생제, C형간염, 편두통에서도 신약 등장

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2022-12-20 06:05

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 2022년 건강보험심사평가원의 '약제급여평가위원회 평가 결과'를 기준으로 살펴본 결과, 올해에도 다양한 질환의 제품들이 급여권에 진입했다.

올해는 특히 초고가 의약품부터 최초라는 타이틀을 가진 신약들이 대거 포함됐다.

올해 처음 열린 1차 약제급여평가위원회에는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아주(티사젠렉류셀)'가 급여 적정성을 인정받았다.

킴리아는 한국노바티스가 '허가-급여평가 연계 제도'를 활용해 2021년 3월 3일 건강보험 등재 신청을 했고, 약 7개월이 경과한 10월 13일 조건부로 암질환심의위원회를 통과했다. 이후 올해 첫 약평위에 상정돼 급여 관문을 넘었다.

킴리아의 1회 비급여 투약 비용은 4억 6,000만원이었다. 우리나라 1호 첨단바이오의약품이지만 계속해서 '초고가약'이라는 말이 뒤따랐다.

여러 도전 끝에 킴리아는 허가 1년 1개월이 지난 4월 1일 급여에 성공했다.

5차 약평위에서는 한국노바티스 '졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)'가 이정표를 세웠다.

졸겐스마는 국내 최초 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 유전자 대체 치료제다. 평생 1회 정맥 투여로 SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해, 질환의 근본 원인을 해결한다.

단 졸겐스마의 건강보험 인정 약가는 19억 8,172만 6,933원일 만큼 초고가다.

졸겐스마는 약평위 통과 후 약가협상을 통해 올해 8월 건보 진료비 부담 상한제를 적용받아 최소 83만, 최대 598만원에 등재됐다.

킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 의약품의 급여 등재는 큰 관심을 받았다.

킴리아는 약제 청구 금액의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 '환급형 위험분담'과, 예상 청구액 총액을 넘어서는 초과분의 전액을 제약사가 공단에 환급하는 '총액제한형 위험분담(연간 709억원)'으로 급여 등재가 결정됐다.

반면 비용 대비 효과에 대한 의견이 엇갈린 성인 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 대해서는 '성과 기반 지불 유형의 위험분담제'까지 추가로 조건이 붙었다.

졸겐스마 역시 사전승인 및 사후관리 대상 약제로, 건강보험심사평가원의 철저한 관리 하에 급여 처방이 이뤄진다. 졸겐스마는 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형 등 3가지 유형이 모두 포함돼 급여에 성공했다.

현재 심평원은 '고가약 관리 시스템'을 운영 중이다. 이는 킴리아주와 졸겐스마주 등 초고가약 투여 환자의 투여 정보부터 약제의 반응 평가까지 투약 전 과정에 대한 분석과 모니터링을 위해 추진됐다.

뿐만 아니라 심사평가원 약제관리실은 지난 7월 고가 약제 적정관리를 위한 급여 관리 로드맵을 수립했고, 전담조직을 구성해 고가약 사후관리업무의 추진 동력을 마련했다. 이어 고가약 관리대상, 사후관리 기간과 청구방법 등을 구체적으로 규정해 고가약 성과관리의 안정적인 추진을 위한 법적 기반을 마련할 예정이다.

이외에도 한국MSD의 면역항암제 '키트루다(펨프롤리주맙)'가 올해 첫 약평위를 통해 많은 이들이 원하던 급여 확대를 이룰 수 있었다. 

키트루다는 2017년 비소세포폐암 2차 치료제로 급여 등재된 이후 적응증 확대가 이뤄지지 않았다.

한국MSD는 2017년 9월 비소세포폐암 1차 치료제로 급여 기준 확대 신청을 했으나, 9번 실패 끝에 약 4년 만인 2021년 7월 14일 암질환심의위원회를 조건부로 통과했다. 이후 올해 1차 약평위에서 1차 비소세포폐암에 급여 적정성을 인정받았다.

한국로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)+아바스틴(베바시주맙)' 병용요법도 1월 약평위에서 의미있는 결과를 이뤄냈다. 티쎈트릭 병용요법은 간세포암 1차 치료에서 약 10년만에 기존 표준 치료 대비 유의한 생존율 개선효과를 보인 치료제다.

티쎈트릭 병용요법은 2020년 7월, 식품의약품안전처로부터 '절제 불가능한 간세포암 1차 치료'에 허가 받은 뒤, 약 1년 4개월만에 약평위를 넘었다.

올해 5월부터 급여가 된 티쎈트릭은 미충족 수요가 큰 간암 1차 치료 환경에 많은 변화를 제공하고 있다.

4차 약평위에서는 한국화이자제약의 '로비큐아정(롤라티닙)'이 통과돼 9월부터 급여가 되고 있다. 로비큐아는 '역형성 림프종 인산화효소(ALK) 양성 비소세포폐암'에 사용할 수 있는 3세대 치료제다.

로비큐아는 앞서 ALK 저해제로 치료받은 후에도 사용할 수 있게끔 허가받았다. ALK 양성 비소세포폐암은 치료를 진행할수록 약물에 대한 내성이 발현된다. 이런 맥락에서 로비큐아는 상당히 의미 있는 허가를 받은 셈이다.

6차 약평위에서는 한국MSD의 '저박사주(세프톨로잔/타조박탐)'가 복잡성 복강내 감염, 복잡성 요로 감염, 원내 감염 폐렴 등에 치료제로 사용 시 급여 적정성이 있는 것으로 판단됐다. 저박사는 2019년 5월에 비급여로 국내 출시된 후, 올해 10월 약 3년만에 급여가 됐다.

저박사는 다제내성 녹농균 및 ESBL 생성 장내 세균에 인 비트로(In vitro) 활성을 입증했으며 그 밖의 일부 그람음성균 및 그람양성균에도 효과를 나타낸다.

저박사의 약평위 통과로 우리나라도 '항생제 내성(Anti-Microbial Resistance, AMR)'을 해결하려는 의지가 생긴 것이라 평가됐다.

'C형간염'에는 또 하나의 무기가 생겼다.

7차 약평위에서는 길리어드사이언스의 '엡클루사정(소포스부비르/벨파타스비르)'와 '보세비정(소포스부비르/벨파타스비르/복실라프레비르)'가 평가금액 이하 수용을 조건으로 약평위를 통과했고, 11월부터 급여가 적용됐다. 

엡클루사는 환자의 유전자형 및 간 섬유화 정도에 관계없이 급여 처방이 가능한 국내 유일한 치료제다.

보세비는 성인 만성 C형간염 환자 중 이전에 NS5A 저해제 치료에 실패한 유전자 1, 2, 3, 4, 5, 6형인 환자와 NS5A 저해제 없이 소포스부비르가 포함된 치료에 실패한 유전자형이 1a, 3형인 환자에서 간경변이 없거나 대상성 간경변이 있는 경우 급여 처방이 가능하다. 

엡클루사와 보세비 모두 급여 투여기간은 12주이다.

올해는 'CGRP(calcitonin gene-related peptide, 칼시토닌유전자관련펩타이드)' 항체 치료제의 급여로 '편두통' 치료 환경 변화가 예고됐다.

5차 약평위에서는 한국릴리 '앰겔러티120㎎/밀리리터프리필드펜주,시린지주(갈카네주맙, 유전자재조합)'가 성인 편두통 예방에 사용 시 급여 적정성이 있는 것으로 인정돼 9월 1일부터 급여 적용이 시작됐다.

같은 기전인 한독테바의 '아조비(프레마네주맙)'는 9차 약평위에서 급여 적정성을 인정받았다.

의사들은 기존 편두통 예방 치료제로도 호전이 되지 않는 환자들에게 새로운 기전의 약들이 큰 도움이 될 것이라 예견했다.

동시에 일동제약의 '레이보우(라스미디탄)'의 급여를 바라는 목소리도 들려왔다. 레이보우는 지난 7월 심평원이 제시한 평가 금액 이하를 수용할 경우 급여 적정성이 인정된다는 조건으로 7차 약평위를 통과했다. 그렇지만 제약사가 상한금액을 수용하지 않기로 결정하면서 급여 적용까지는 시간이 더 소요될 것으로 보인다.

비급여로 남아 있는 레이보우는 전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 성인의 '급성 편두통' 치료제로 개발됐다. 경구제이기 때문에 복약 편의성 면에서도 장점을 갖고 있다.

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