입센 FOP 치료제 '팔로바로텐' 美 승인권고

8월16일 최종 승인여부 결정…加·UAE선 승인 취득

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-06-30 10:59

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 프랑스 입센의 희귀 골질환의 일종인 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 '팔로바로텐'(palovarotene)이 미국 FDA 자문위원회로부터 승인권고를 받았다.

입센은 29일 FDA 자문위가 3상 임상시험(MOVE 시험) 결과를 토대로 팔로바로텐이 진행성 골화성 섬유이형성증 치료에 효과적이라고 판단하고 찬성 10표, 반대 4표의 표차로 승인을 지지하는 결정을 내렸다고 발표했다.

팔로바로텐은 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제 계열로, 레티노이드 신호전달 경로에서 수용체와 성장인자, 단백질 간의 상호작용을 중재함에 따라 비정상적인 골 형성을 줄이는 작용을 한다. 하지만 지난해 말 FDA가 팔로바로텐의 추가 임상데이터 제출을 요구하면서 승인신청을 반려한 경위가 있다. 최종 승인여부는 8월 16일까지 결정될 전망이다. 

팔로바로텐은 현재 캐나다와 아랍에미리트(UAE)에서도 승인을 취득했으며 제품명은 '소호노스'(Sohonos)이다. 만약 미국에서 승인되면 미국 환자 수가 400명 정도로 추정되는 진행성 골화성 섬유이형성증의 최초의 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다. 앞서 FDA는 팔로바로텐을 희귀의약품과 혁신치료제로 지정하기도 했다.

한편 입센은 지난 1월에 팔로바로텐의 승인권고를 거부한 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)에 재차 검토하도록 요청한 바 있다. 
 

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