한독 '갈라폴드' 이달부터 1차 치료제로 급여 확대

효소대체요법(ERT) 선행 없이 1차 치료제 급여 적용 가능
기존 만 16세에서 만 12세 이상으로 보험급여 적용 나이 확대

조후현 기자 (joecho@medipana.com)2025-08-01 09:35

한독 파브리병 치료제 갈라폴드(미갈라스타트) 보험급여 기준이 이달부터 1차 치료제로 확대된다.

기존에 갈라폴드는 정맥주입요법인 효소대체요법(ERT)를 12개월 이상 투약한 만 16세 이상 환자에서 보험급여 적용이 가능했다. 이번 급여 확대를 통해 갈라폴드는 효소대체요법 12개월 선행 없이 1차 치료제로 처방 가능하게 됐다. 허가사항과 동일하게 몸무게 45kg 이상, 만 12세 이상 환자부터 보험급여를 적용 받게 된다.

갈라폴드는 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제로 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급하고 있다. 현재 미국, 영국, 호주, 일본, 유럽 등 45개국에서 사용되고 있으며 한국에서는 2017년 품목 허가를 받고 2019년 보험급여가 적용됐다.

평균적으로 2주일에 한 번씩 병원에 방문해서 수시간 정맥 주사를 맞아야 하는 효소대체요법과 달리, 갈라폴드는 이틀에 한 알씩 환자가 스스로 복용하는 경구용 치료제다. 이를 통해 파브리병 환자의 투약에 대한 편의성과 삶의 질을 향상시킬 수 있다.

갈라폴드는 30개월 장기 임상을 통해 순응변이 유전자를 가진 파브리병 환자에서 효소대체요법을 갈라폴드로 변경 시 신장 기능 유지 및 심장질량지수 감소에 대한 지속적이고 장기적인 안전성 프로파일을 확인했다. 또, 스위칭군에서 심장 이상반응은 효소대체요법 시 20%였으나, 갈라폴드 변경 후에는 이상반응 발현률이 7%로 감소했다.

갈라폴드는 효소대체요법에서 전환한 환자뿐 만 아니라 치료 경험이 없는 환자에서도 효능효과 및 안전성을 입증했다. 치료 경험이 없거나 6개월 동안 효소대체요법 치료를 받지 않은 순응변이 파브리병 환자 대상으로 24개월동안 진행한 갈라폴드 임상 3상 FACET 연구 결과에서 심장질량지수가 baseline 대비 유의하게 감소됐으며(-7.7±3.7 g/m2) 좌심실비대가 있는 환자에서 보다 크게 감소됐다(-18.6±8.3 g/m2).

또 장기 리얼월드 환자등록연구 followMe 연구를 통해서 갈라폴드 평균 3.9년 투약 기간 동안 신기능을 안정적으로 유지시켰고 파브리병 관련 임상 사건은 80% 이상 환자에서 발생하지 않아 신장 보존 및 다장기 효과를 입증했다.

최근에는 소아청소년 환자 대상 ASPIRE 연구 결과가 국제 학술지 'Molecular Genetics and Metabolism' 5월호에 게재됐다. ASPIRE 연구 결과, 갈라폴드로 치료를 받은 소아청소년 환자 전반에서 신장 및 심장 관련 지표, 혈장 lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지됐으며 통증 및 위장 증상, 삶의 질이 개선된 것으로 나타났다. 안전성 평가에서는 새로운 이상 반응이나 예기치 못한 안전성 문제가 관찰되지 않았다.

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토