입센 진행성 골화성 FOP 치료제 '소호노스' 美 승인

8세 이상 여자-10세 이상 남자 대상…새로운 골 형성 54% 감소

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-08-17 16:28

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 프랑스 입센의 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 치료제 '소호노스'(Sohonos, palovarotene)가 미국에서 승인을 취득했다.

입센은 16일 FDA가 소호노스를 8세 이상 여아 및 성인 여성과 10세 이상 남아 및 성인 남성의 진행성 골화성 섬유이형성증 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다.

소호노스는 경구용 선택적 레티노산 수용체 감마(RARγ) 촉진제로, 복용량은 환자의 체중과 질환의 상태에 따라 다르지만 1년간 약가는 5mg 기준 62만4000달러이다.

진행성 골화성 섬유이형성증은 정상적인 골격계 이외의 부위에서 새로운 뼈를 형성하는 이소성 골화를 특징으로 하며, 미국에서 약 400명, 전세계에서 약 900명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

소아 및 성인 진행성 골화성 섬유이형성증 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(MOVE 시험)에서는 소호노스 투여그룹이 아무런 치료를 받지 않은 대조그룹에 비해 새로운 골 형성을 54% 감소시킨 것으로 확인됐다. 부작용으로는 피부점막과 근골격계 관련증상, 탈모 등이 보고됐다.

입센은 지난 2019년 4월 캐나다 제약회사 클레멘티아 파마슈티컬스를 인수하며서 소호노스를 손에 넣었다.

소호노스는 지난해 초 캐나다에서 승인을 취득했으며 유럽에서는 승인이 거부된 바 있다.
 

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