신약 접근성 바꾸는 '허가·평가·협상'‥'폐동맥 고혈압' 희소식

1·2차 시범사업 통해 신속 등재 현실화…3개 기관 절차 통합 가속
중증·희귀질환 환자 위한 제도 실험, 폐동맥고혈압 치료제에도 변화 예고
20년 만의 신기전 치료제 포함…희귀질환 환자 혜택 기대

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2025-05-23 11:54


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 환자 10명 중 3명이 5년 안에 사망하는 희귀난치성 질환 '폐동맥고혈압'. 국내 약 3600명의 환자들은 기존 치료제로는 증상 완화 외 뚜렷한 대안을 찾기 어려웠다.

그러나 최근 20년 만에 등장한 신기전 치료제가 정부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업'에 선정되면서, 접근성에 큰 변화가 예고되고 있다.

'허가·평가·협상 병행 시범사업'은 생존을 위협하는 중증·희귀질환 치료제의 건강보험 등재를 앞당기기 위한 정책 실험이다. 보건복지부는 2023년부터 이 제도를 운영해오고 있으며, 기존에는 약 330일이 걸리던 신약 등재 과정을 150일 수준으로 단축하는 것을 목표로 한다.

기존 절차는 식품의약품안전처의 허가(120일), 건강보험심사평가원의 급여평가(150일), 국민건강보험공단의 약가 협상(60일) 등이 순차적으로 이뤄지는 구조였다. 이 제도는 세 단계를 병행 처리해 행정 지연을 줄이고 환자의 치료 기회를 앞당기는 구조로 설계됐다.

보건복지부는 지난 3월 27일 제2차 국민건강보험종합계획(2025년 시행계획)을 확정했다. 이 계획의 4대 추진방향 중 하나인 '의료격차 축소 및 건강한 삶 보장' 영역에서는 중증 희귀난치성 질환 의약품의 보장성을 강화하기 위한 방안으로 '허가-평가-협상 병행 시범사업'이 세부 추진계획에 포함됐다.  

2023년 1차 시범사업에서는 희귀질환 치료제인 콰지바(신경모세포종), 빌베이(간내 담즙 정체증) 등 2개 품목이 선정됐는데, 콰지바는 지난해 12월 신속 등재에 성공했고 빌베이는 급여 논의 중이다.

이어 2차 시범사업에는 총 10개 품목이 신청됐다. 보건복지부는 이 가운데 ▲기대여명 1년 미만의 질환에 해당하고 ▲기존 치료법이 없거나 임상적으로 의미 있는 개선 효과가 있으며 ▲신속등재(GIFT) 지정 혹은 지정 신청이 가능한 약제 등 세 가지 조건을 모두 충족한 3개 약제를 선정했다. 선정된 약제는 소타터셉트(폐동맥고혈압), 펜플루라민(드라벳증후군), 안발셀(거대B세포림프종)이다.

이 중 폐동맥고혈압은 대표적인 희귀·난치성 진행성 질환으로, 환자 대부분은 40대 여성이며 일상적인 가사나 외출도 어려운 환자가 많다. 현재까지 완치가 가능한 약물은 아직 없으며, 기존 치료법은 혈관 이완이나 증상 조절에 그친다. 치료 실패 시 폐이식까지 고려될 수 있는 만큼 새로운 기전의 치료제 도입은 절실했다.

제2차 시범사업에 선정된 소타터셉트는 폐동맥고혈압 치료제 중 2005년 실데나필 이후 20년 만에 등장한 혁신 신약이다. 소타터셉트는 미국 FDA에서 혁신치료제(BTD)로 지정된 뒤 지난해 3월 정식 허가를 획득했고, 유럽에서는 우선 심사대상 의약품(PRIME)으로 지정돼 8월 승인됐다. 국내에서는 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 제24호 약제로 지정돼, 시범사업을 통해 등재 절차를 밟고 있다.

이 약제는 액티빈 신호전달 억제제(ASI)로 폐혈관 내 세포 증식 신호를 억제해 병의 근본 기전을 개선하는 기전이다. 임상시험에서 소타터셉트를 병용한 환자군은 ▲임상적 악화 또는 사망 위험이 84% 감소했고 ▲6분 보행 거리도 40.8m 증가했다. 이를 기반으로 세계폐고혈압심포지엄(WSPH) 진료지침에도 빠르게 반영됐다.

허가-평가-협상 병행 시범사업은 단지 '빨라진 절차' 이상의 함의를 가진다. 정부가 환자의 생명과 직결된 치료제를 보다 예측 가능하고 빠르게 건강보험 체계 안으로 들이기 위한 구조 개편이라는 점에서다.

한 제약업계 관계자는 "허가-평가-협상 병행 시범사업 대상으로 선정되면 접근성 개선이라는 점에서 큰 의미가 있다. 한국 환자들도 국제적인 치료 옵션에 보다 신속하게 접근할 수 있는 기반이 마련됐다고 보고, 해당 제도가 더 발전하길 바란다"고 말했다.

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