'윈레브에어', 장기추적 임상 추가 승인…'데이터 굳히기'

한국MSD, 윈레브에어 SOTERIA 임상 3상 추가 승인
GIFT 제도 및 허가-평가-협상 병행 시범사업 대상
폐동맥고혈압 치료제 급여화 촉구 목소리

조해진 기자 (jhj@medipana.com)2025-09-16 11:56

윈레브에어 허가 기자간담회 현장. 사진=조해진 기자
[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 한국MSD의 폐동맥고혈압(PAH) 신약 '윈레브에어(소타터셉트)'가 장기 추적 임상 3상을 추가 승인 받으며 약제 효과 및 안전성 임상 데이터 굳히기에 들어갔다. 

16일 식품의약품안전처 의약품안전나라에 따르면, 한국MSD는 '윈레브에어'의 'SOTERIA' 임상 3상 시험계획(IND)을 추가 승인 받았다. 

이 임상 내용은 PAH 배경요법에 추가되는 환경에서 윈레브에어의 효과를 평가하기 위한 라벨 공개, 장기 추적관찰 연구다. 

이번 임상에 대해 한국MSD 측은 메디파나뉴스와의 통화에서 "지난 2022년부터 진행된 'SOTERIA' 임상 3상이 2026년 초 종료 예정에 따라, 해당 임상에 참여 중인 환자들에 대한 장기 추적관찰이 목적"이라며 "희귀난치성이자 만성질환인 폐동맥고혈압은 완치가 어렵고 치료 기간이 길어 윈레브에어의 효과 및 안전성에 대한 장기 추적관찰 연구를 이어가기 위한 임상이다"라고 말했다.

제약사가 추가 임상을 진행하는 것은 재현성을 확보하거나 확증적 임상, 적응증 확장 전략, 급여화 추진 등 다각도로 해석할 수 있는 여지가 있다. 이 중에서 윈레브에어는 장기추적 임상 데이터를 추가함으로써 약제의 효과와 안전성 입증을 굳히려는 목적으로 보인다. 

이미 윈레브에어는 폐동맥고혈압의 발생 기전 중 하나인 '액티빈'의 경로를 활용하는 최초의 '액티빈 신호전달 억제제(ASI, Activin Signaling Inhibitor)로, 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신 신약으로 인정 받아 빠른 허가와 급여가 가능한 트랙에 올라탄 바 있다. 

식약처는 윈레브에어를 2023년 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 대상, '허가-평가-협상 병행 시범사업' 2차 사업 대상으로 선정하며 허가와 급여가 빠르게 이뤄져 약을 신속하게 사용할 수 있도록 지원하고 있다. 

이러한 지원 아래 윈레브에어는 'STELLAR' 임상 결과를 바탕으로 지난 7월 '다른 폐동맥고혈압 치료와 병용해 WHO 기능분류 II-III 단계에 해당하는 성인 (18세 이상) 폐동맥고혈압(WHO Group I) 치료로 운동 능력 개선'에 대한 적응증을 허가 받았다.

STELLAR 3상 임상에서 윈레브에어는 위약 대비 6분 보행 거리(Hodges–Lehmann 추정치)를 40.8m 증가시켰으며(95% CI, 27.5-54.1; P<0.001), 임상적 악화 또는 사망 위험의 84% 개선(HR 0.16, 95% CI, 0.08-0.35)을 확인했다.

허가까지 성공한 윈레브에어가 장기 추적 관찰에 대한 임상 3상 반복을 통해 유효성 있는 데이터 굳히기에 들어간 가운데, 허가-평가-협상 병행 시범사업 2차 사업을 통해 빠른 급여화가 가능할 지 주목된다. 

지난 8월 진행된 '윈레브에어 허가 기자간담회'에서 정욱진 대한폐고혈압학회 회장은 "우리나라 폐동맥고혈압 환자의 상당수가 가정과 사회에서 중추적 역할을 하는 40~50대 여성"이라며 "사회적으로 중요한 위치에 있는 젊은 여성들이 환자의 대부분을 차지하는데, 고가의 약은 비용적 부담으로 치료의 장벽이 된다. 빠르게 보험급여가 이뤄져야 한다"고 촉구했다. 

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