HoFH 치료제 '에브키자' 美서 5세 미만 소아 확대

리제네론

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-29 09:56


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 리제네론 파마슈티컬의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 '에브키자'(Evkeeza, evinacumab-dgnb)가 FDA로부터 1~5세 미만 소아 사용을 승인받았다.

이 승인으로 식사요법, 운동, 그 외 지질저하요법의 보조요법으로서 위험할 정도로 높은 LDL 콜레스테롤수치를 특징으로 하는 희귀 유전성 질환을 가진 1~5세 미만 소아환자에 대한 사용이 확대된다.

HoFH는 미국에서 약 1300명에 영향을 미치고 환자는 조기 동맥경화성 질환과 심장질환 위험이 있으며 그 발병은 10대부터 시작될 가능성이 있다. 보통 LDL-C 수치가 400mg/dL을 넘는 결과를 초래한다.

에브키자는 LDL-C를 포함한 순환지질을 조절하는 단백질인 'ANGPTL3'(angiopoietin-like 3 protein)에 결합해 저해하는 완전 인간단클론항체. 2021년 HoFH를 앓는 12세 이상 청소년과 성인용으로 승인을 취득했으며 2023년에는 5~11세 소아로 확대됐다. 임상시험에서는 표준적 지질저하요법에 추가한 경우 위약그룹에 비해 LDL-C를 약 50% 감소시키는 것으로 확인됐다.
 

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