노바티스 경구용 PNH 치료제 '파발타' FDA 승인

수혈 없이 헤모글로빈 수치 상승 …단 피포성 박테리아 감염 경고

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-12-08 10:01

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 최초의 경구용 단독요법제 '파발타'(Fabhalta, iptacopan)가 FDA의 승인을 취득했다. 

PNH는 후천성 질환으로, 조기 사망과 혈구의 생성장애를 초래하며 전세계적으로 100만명 중 약 10~20명이 앓고 있는 것으로 추정된다.

파발타는 면역계 대체보체 경로에서 근위적으로 작용하는 B인자 저해제로, 혈관 내외 적혈구 파괴를 포괄적으로 제어한다. 

FDA의 승인은 과거 항C5 치료를 받았으나 잔존빈혈(헤모글로빈<10g/dL) 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(APPLY-PNH 시험)을 근거로 이루어졌다. 임상시험에서는 파발타 치료로 대부분의 환자에서 헤모글로빈 수치가 상승하고 파발타 치료를 받은 거의 대부분의 환자가 수혈을 받지 않은 것으로 나타났다.
 
파발타로 대체한 환자는 항C5 치료를 지속한 환자보다 적혈구 수혈이 없는 경우 헤모글로빈 개선과 수혈회피율이 우수한 것으로 나타났다. 단 피포성 박테리아 감염위험이라는 블랙박스 경고가 포함됐다.

파발타는 이달 중 미국에서 출시될 예정이며 한 애널리스트는 최대 36억달러의 매출을 올릴 것으로 예상했다.
 

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