허가 초과 불승인 약제 299건‥엄격한 절차 속 계속 늘어나는 중

의학적 근거 마련이 가장 큰 과제‥사전 신청 이유, 최소한의 유효성·안전성 확보

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-06-26 11:43


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 건강보험심사평가원의 허가 초과 약제의 심사가 '너무 엄격하다'는 의견이 제기됐다.

앞서 국정감사에서도 허가 초과 약제 제도의 개선 필요성이 언급된 바 있으나, 크게 변화를 체감하지 못하고 있다는 의견이 전반적이다.

일반적으로 의약품은 허가된 사항에 대해서만 처방·사용이 가능하다.

하지만 품목 허가 시의 허가 사항 이외의 용도로 사용될 때 이를 허가초과 의약품 사용, 일명 '오프라벨' 사용이라고 한다.

그런데 이 허가초과 의약품은 임상 현장에서 적절하게 사용될 수도 있지만 임상적 유용성, 안전성 및 윤리적인 문제를 초래하는 경우도 있다. 

따라서 의료기관 내 전문가들의 협의 및 심평원의 심의를 통해 최소한의 안전성·유효성을 확보하고 있다. 

건강보험심사평가원은 26일 허가초과 약제 비급여 사용 불승인 사례를 정비해 공개했다. 이번엔 기존 공개된 불승인 사례에 23건이 추가됐다.

심평원은 "의학적 근거가 부족하거나 안전성이 우려되는 약제 사용의 사전 예방으로 안전한 의약품 사용을 도모하고, 국민과 의료기관의 알권리 및 편의를 증대하기 위해 식품의약품안전처 평가 의견을 반영했다"고 말했다.

심평원에 따르면, 한국노바티스의 '졸레어(오말리주맙)'는 ▲만 4세 이상~ 12세 미만의 항히스타민제에 불응하는 만성 특발성 두드러기 환자 ▲항히스타민제 4주 이상 복용에도 불응하는 만성 두드러기 소아 2-12세 미만 환자 ▲항히스타민제, 시클로스포린에 불응성인 12세 미만 만성 두드러기 환자에서 의학적 근거가 불충분하다는 이유로 모두 불승인됐다.

한국로슈의 '아바스틴(베바시주맙)'도 ▲망막 모세혈관종이 있는 본 히펠-린다우 증후군 ▲맥락막혈관종 ▲맥락막골종에 신청됐으나 의학적 근거가 불충분해 거절됐다.

이를 통해 2013년부터 2023년 6월을 기준으로 허가초과약제 비급여 사용 불승인 사례는 299개로 늘어났다.

심평원 암질환심의위원회의 허가 초과 항암 요법의 사전 신청의 승인 기준은 '의학적 타당성'과 '대체 가능 요법 여부'를 살펴보는 것이 일반적이다.

의학적 타당성은 교과서, 임상진료지침, 임상문헌 등의 임상근거자료에 따른 효과·부작용 등을 고려하는 방법이다. ▲교과서 수재 여부 ▲국내·외 가이드라인 수재 여부 ▲임상연구 문헌 자료 등을 검토하고 관련 학회 등의 전문가 의견 등도 반영된다.

대체 가능성 평가는 '암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항' 및 급여인정된 사전신청 항암화학요법에서 임상근거 자료를 살펴본다. 이를 통해 투여대상, 투여단계, 투여요법 등 대상환자군이 동등한 요법과의 대체 가능성을 확인한다. 여기엔 약리기전, 효과·부작용 등 약물 특성을 고려한다.

만약 대체 가능한 치료방법이 있다면 ▲소요비용 비교 ▲효과 또는 부작용 등의 개선을 주장하는 경우 이를 고려한 소요비용 비교(필요시 경제성평가) ▲추가 소요재정 등 비용 효과성에 대해 평가한다.

다만 허가 초과 약제는 대안이 없어 최후의 수단과도 같은 개념으로 접근하게 되는데, 의학적 근거를 마련하는 것이 쉽지 않다는 의견이 계속돼 왔다. 불인정 된 요법이 교과서, 가이드라인, 임상논문 등의 추가된 임상 근거 없이 1년 이내에 재신청 된 경우, 회의에 부의하지 않고 각하 처리된다.

이러다 보니 허가 범위 초과 불승인 약제의 사유는 대부분 '의학적 근거 불충분'이었다.

'대체 가능한 요법'에 대해서도 이미 다른 방법이 소용이 없는 환자에게 대체요법의 개념을 적용하는 것이 어렵다는 의견이 있었다.

더불어 허가초과는 기본적으로 전액 본인부담을 원칙으로 비급여 지불을 하게 되는데, 최소한의 유효성과 안전성을 확인하기 위한 사전 신청 요법에서 비용 효과성을 검토하는 것이 맞는 것인지 의견이 분분했다.

한 의료계 관계자는 "현 제도는 허가와 급여라는 의약품 규제 틀 안에서 개발됐기 때문에 1단계인 허가사항에서 이미 조건에 들지 못한 환자들은 받을 수 있는 혜택이 많지 않다. 허가초과 처방 환자들은 가능하다면 본인의 치료 데이터 제공 등에 적극적으로 협조할 의사가 충분하다. 정부와 제약사가 좀 더 넓은 범위로 바라봐야 한다"고 말했다.

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