환자 '생존권' 위협하는 사전승인제도…"즉각 개선 필요"

한국희귀·난치성질환연합회, 권익위와 aHUS 치료제 사전심의 문제 논의
"에쿨리주맙 승인율 18%, 48시간 내 치료 필요한데 승인까지 14일 걸려"

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2025-05-09 14:47

 
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 급성 희귀질환인 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자들이 치료 지연으로 생명을 위협받는 가운데, 관련 제도의 실효성을 따져보는 논의의 장이 열렸다.

한국희귀·난치성질환연합회는 지난 8일 서울 종로구 정부서울청사에서 열린 'aHUS 사전심의제도 개선 간담회'에 참석해 환자 생존권을 위협하는 현행 사전승인제도의 문제점을 제기하고 개선을 촉구했다. 이번 간담회는 국민권익위원회 주최로, 관련 전문가와 환자단체, 환자 당사자가 함께 참여한 가운데 진행됐다.

현재 aHUS는 발병 후 48시간 내 치료가 이뤄져야 신장 기능 악화를 막을 수 있는 급성 희귀질환이지만, 치료제 사용을 위해선 건강보험 급여 사전승인을 받아야 한다. 문제는 승인 심의에 평균 14일이 소요되며, 승인율도 낮다는 점이다.

에쿨리주맙 주사제(제품명 솔리리스)는 aHUS 치료에 사용되는 유일한 약물이지만, 2018년부터 2024년 10월까지의 평균 사전승인율은 18%에 불과했다. 지난해 11월에는 5건 중 단 1건만 승인되는 등 현실적으로 치료 접근이 매우 제한적인 실정이다.

이에 연합회는 지난 2023년 11월, 국민권익위원회에 해당 제도의 개선을 요구하는 고충 민원서를 제출한 바 있다. 이번 간담회는 이러한 문제 제기를 계기로 마련됐다.

현장에는 박종민 국민권익위원회 부위원장 겸 사무처장을 비롯해, 연합회 정진향 사무총장과 고충민원 신청인(aHUS 환자), 그리고 의료 전문가인 강희경 교수(서울의대 소아청소년과, 대한소아신장학회), 이하정 교수(서울대병원 신장내과), 양철우 원장(양철우내과, 전 가톨릭의대 신장내과·대한신장학회 이사장)이 참석했다.

참석자들은 사전승인제도가 현장에서 환자 치료에 어떻게 장애가 되고 있는지 구체적 사례를 공유하며, 제도 개선의 필요성에 공감대를 이뤘다.

연합회 정진향 사무총장은 "최근 5년간 성인 aHUS 환자 39명 중 82%가 5년 내 말기신부전증으로 사망했다"며, "이 같은 현실은 사전승인제도가 국가로부터 보호받아야 할 환자들의 권익을 심각하게 침해하고 있음을 보여준다"고 지적했다.

이어 그는 "행정 절차 때문에 치료제를 제때 투여받지 못하는 일이 없도록 정부 차원의 조속한 대책 마련이 필요하다"고 호소했다.

서울의대 소아청소년과 강희경 교수 역시 aHUS는 혈전과 염증으로 전신의 작은 혈관에 손상을 주는 질환이며, 치료 시기를 놓치면 급성신부전, 심부전, 뇌졸중 등으로 이어져 사망할 수 있다고 강조했다.

강 교수는 "국내에 허가된 치료제가 있음에도 제도적 장벽으로 제때 투여하지 못한다는 것은 심각한 문제"라고 말했다.

이에 대해 박종민 국민권익위 부위원장은 "간담회를 통해 급성 희귀질환 환자들의 고충을 다시 한번 확인했다. 정부, 환자단체, 전문가가 협력해 실효성 있는 개선방안을 마련하겠다"고 밝혔다.

한편, 연합회는 민원서와 간담회를 통해 ▲aHUS 치료제인 에쿨리주맙(솔리리스주)을 사전승인 대상에서 제외하고 ▲일반 심사 대상으로 전환할 것을 권고해 줄 것을 국민권익위에 요청한 상태다.

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