듀센 근이영양증 치료제 '엘레비디스' 日 최고가 전망

후생노동성, 의료재정 영향 고려해 보험적용 여부 검토

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-05-28 09:21


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 로슈와 사렙타 테라퓨틱스의 듀센 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)의 가격이 일본에서 최고가를 기록할 전망이다.

엘레비디스는 미국에서 320만달러(한화 약 44억원)에 판매되고 있으며 일본에서도 최고가를 기록할 가능성이 있다. 의료재정을 압박할 우려가 있어 후생노동성은 약물의 유효성 등을 신중하게 파악하고 보험적용 여부를 검토하고 있다고 밝혔다.

일본에서 쥬가이제약이 승인을 신청한 엘레비디스는 1회 점적투여로 질환을 초래하는 유전자의 결손을 보충하고 근육 감소를 막는 효과를 기대할 수 있다. 후생노동성은 5월 중순 '유효성을 기대할 수 있다'라며 시판 후에도 유효성을 확인하는 조건 및 3년간의 기한을 두고 승인했다.   

과거 조건 및 기한부 승인을 취득한 4개 제품은 모두 보험이 적용됐다. 하지만 2개 제품은 최종적으로 충분한 유효성을 확인하지 못해 정식승인이 보류되면서 보험적용에서도 제외됐다.

엘레비디스는 3~7세가 투여대상이며 최대 연간 약 100명이 사용할 전망이다. 조건 및 기한부 승인은 환자에 하루라도 빨리 약물을 사용하도록 하는 시스템이지만 후생노동성은 의료재정에 미치는 영향도 고려해 보험적용 여부를 신중하게 검토하고 있다.

현재 일본의 최고가 약물은 척수성 근위축증 유전자치료제 '졸겐스마'(Zolgensma, onasemnogene abeparvovec)이며, 가격은 1억6707만엔(약 16억원)이다. 
 

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