[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 한국릴리 '마운자로(터제파타이드)'의 효능·효과에 'BMI 30 이상인 성인 비만환자에서 중등도~중증 폐쇄성 수면 무호흡(OSA) 치료를 위한 보조제'가 명시됐다. 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)가 의약품 효능·효과 변경(추가) 요청에 대해 '타당'하다고 결론을 내렸기 때문이다.
식품의약품안전처는 마운자로의 효능·효과 변경(추가) 요청에 대한 타당성 여부 자문을 위해 지난 6월 19일 중앙약심 회의를 진행했다.
마운자로는 2023년과 2024년 각각 2형 당뇨병 치료제와 비만 치료제로서 연달아 적응증 승인을 받은 바 있으며, 오늘(20일) 국내 출시됐다.
중앙약심이 자문 요청을 받은 내용은 마운자로의 기존 2가지 효능·효과에 더해 '비만 환자에서의 중등도~중증 폐쇄성 수면 무호흡 치료를 위해 저칼로리 식이요법 및 운동요법의 보조제'라는 내용을 추가하는 것이었다.
이에 대해 식약처 측은 "이미 패쇄성 수면 무호흡에 대한 효과는 원인인 비만을 치료하면서 얻는 부가 효과"라며, 임상시험을 통해 입증했다고 해서 효능·효과에 추가하는 것이 적절한 것인지 물었다.
중앙약심은 회의 끝에 최종적으로 '타당' 결론을 내렸다. 다만, 신청 효능·효과에 BMI 기준의 구체적인 명시와 시판 후 조사계획 시 국내에서 충분한 조사례수 확보를 권고한다는 조건을 붙였다.
이번 심의에는 의약품등 안전성유효성 평가 소분과위원회 구성원 12명 중 9명이 참석했으며, 식약처 인원 4명이 배석했다.
심의 위원들은 회의 중 신청사인 한국릴리 측에 기존 효능·효과로도 폐쇄성 수면 무호흡 환자에 적용 가능함에도 추가하려는 목적을 질의하기도 했다.
한국릴리 측은 "비만을 동반한 폐쇄성 수면무호흡증 환자를 대상으로 한 연구에서 효과를 입증했으므로 환자에게 폐쇄성 수면무호흡증 치료제로서 명확한 효능·효과를 인지시키고, 의료 전문가들이 치료적 권위를 가지고 환자에게 사용하는 것을 명확히 하기 위해서는 효능효과 추가는 필요하다"고 설명했다.
이에 대해 중앙약심 A 위원은 "폐쇄성 수면 무호흡 환자의 치료요법의 첫 번째는 체중 감량, 두 번째는 수술적 치료, 세 번째는 양압기 사용이 있지만, 체중 감량에 실패하는 경우가 많다"며 "수술은 치료 개선효과에 한계가 있다. 해당 약제의 임상시험 결과에서 일차 유효성 평가인 AHI (수면 시간당 무호흡 및 저호흡 횟수)의 50% 이상 감소는 미국수면학회가이드라인에 따르면 유의미한 효과라고 판단된다"고 타당성 인정 의견을 밝혔다.
B 위원은 "폐쇄성 수면 무호흡의 원인이 비만만 있는 것이 아니므로, 비만을 동반한 폐쇄성 수면 무호흡증으로 제한할 필요가 있다"고 의견을 제시했다.
C 위원은 "신청 효능·효과에는 BMI 수치가 기재되어 있지 않아 BMI를 명시할 필요가 있다"며 "기존 허가사항에 이미 과체중환자의 동반질환으로 수면무호흡증이 포함돼 있어 추가가 의미가 없을 것 같다. 효능효과에 대한 확대 해석의 여지가 있어 약물 오남용 가능성이 우려된다"고 반대 의견을 보였다.
D 위원은 "폐쇄성 수면 무호흡 환자들의 치료를 위해서 비만에 대한 교육이 중요한 요소"라며 "해당 효능·효과를 추가함으로써 환자에게 다양한 치료 선택지 제공이 가능하다. 중등도 및 중증 환자에 국한해 보조제로 투여한다는 효능효과 부여 시 환자들에게 명확한 선택지를 제시할 수 있을 것으로 판단된다"고 밝혔다.
E 위원은 "폐쇄성 수면 무호흡 환자들에게 수술로 개선이 안되는 경우 양압기 밖에 사용할 수 없으나, 양압기 사용은 순응도가 떨어진다"며 "그런 측면에서 폐쇄성 수면 무호흡 환자에게 사용 가능한 약제가 있어 도움이 된다면 효능·효과 추가는 긍정적이라 생각됨. 양압기 사용이 실패한 환자들은 방법이 없으므로, 연구결과에서 좋은 효과를 얻었다면 추가하는 것에 동의한다"고 판단했다.
논의가 이어진 끝에 핵심임상시험에서의 일차 유효성 평가변수 결과(베이스라인으로부터 52주까지 AHI의 변화)의 임상적 유의성 여부에 대해서는 위원 전원이 찬성했고, 신청 효능·효과 부여의 타당성 여부에 대해 찬성 7인, 반대 1인, 기권 1인으로 과반 참석 중 2/3이상 찬성했다.
이에 마운자로의 효능·효과 추가는 위원들이 권고한 내용을 포함한다는 조건으로 최종 타당성이 인정됐다.
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