희귀 피부암서 급여등재 된 '포텔리지오' 이유 살펴보니…

한국쿄와기린 포텔리지오, 균상식육종 및 시자리증후군 2차 치료 급여
유일 치료옵션인 애드세트리스와 임상적 유용성 확인

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-04-02 11:45

[메디파나뉴스 희귀 피부암인 균상식육종 및 시자리증후군에서 오랜 만에 급여 치료제로 등장한 '포텔리지오(모가물리주맙)'가 애드세트리스와 동등한 효능을 입증 받았다.

2일 관련업계에 따르면 한국쿄와기린 포텔리지오는 지난 1일부로 균상식육종 및 시자리증후군에서 2차 치료로 급여 적용됐다. 

급여기준은 '이전에 한 가지 이상의 전신요법을 받은 경험이 있는 균상식육종 또는 시자리증후군 성인 환자'다.

균상식육종이나 시자리증후군은 피부에서 발생하는 악성 종양 중에서도 매우 드문 질환이다. 

2022년에 발표된 국내 피부암 발생 빈도에 대한 전국적 조사에서 매년 10만명당 0.17~0.24명 발생하는 것으로 보고된 바 있다.

따라서 치료옵션도 매우 제한됐던 상황. 해당 치료에서는 다케다 애드세트리스가 2차 치료제로 사용돼왔던 실정이었다. 

이 가운데 포텔리지오는 이전에 한 가지 이상(중앙값 3회)의 전신요법을 받은 균상식육종 또는 시자리증후군 환자를 대상으로 대조군 대비 무진행생존(PFS)을 통계적으로 유의미하게 개선했다. 

포텔리지오의 PFS 중앙값은 7.7개월이었던 반면, 대조군은 3.1개월에 불과했다.

유럽에서도 포텔리지오를 투여한 환자의 실사용데이터(RWD)를 분석한 결과, 무진행생존기간(Progression Free SurvivalㆍPFS)이 15개월에서 22개월로 나타나 3상 임상 연구 결과보다 나은 효과를 보였다. 

이에 심평원도 적절한 치료제가 없는 CD30 음성 환자군에 사용이 가능한 약제고, 예후가 좋지 않은 시자리 증후군 환자에 대한 임상시험 결과가 있다는 점을 급여 인정 근거로 들었다.
 
그러면서 "현행 CD30 양성 환자군에 사용되는 브렌툭시맙을 직접적으로 비교한 임상시험은 없지만 3상 임상연구(MAVORIC) IPCW 보정 OS 추가분석에서 HR의 유의한 결과가 확인됐다"고 밝혔다. 

또 희귀질환으로 더 이상 추가적인 임상 근거가 마련되기 어려운 상황이라는 점도 고려했다. 

심평원은 "임상과 리얼 월드 자료의 각각의 단순 비교 결과와, 두 약제를 동일 수준으로 권고하는 가이드라인 등을 고려 시 브렌툭시맙 대비 임상적 유용성이 동등 이상으로 판단된다"면서 "제한된 투여대상에 맞춰 추계한 환자수가 타당한 점 등을 고려해 진료상 필요한 약제로 판단돼 급여기준을 설정했다"고 설명했다. 

한편 포텔리지오는 T세포의 악성종양세포에서 자주 발현되는 CCR4(C-C chemokine receptor 4)를 표적으로 하는 새로운 기전의 인간화 단일클론항체 약물이다. 

쿄와기린의 독자적인 포텔리전트((POTELLIGENT) 기술을 적용해 항체의존성 세포독성(ADCC)을 향상시켰으며, 균상식육종 및 시자리증후군 치료제로 미국식품의약국(FDA)의 승인 당시 첫 시자리증후군 치료제로 이름을 올린 바 있다. 
 

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