솔리드 CPVT 치료물질 FDA 패스트트랙 지정

'SGT-501' CPVT서 나타나는 근본적 칼슘조절이상에 대응

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-24 10:27


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 솔리드 바이오사이언스의 카테콜아민 유발성 다형성 심실성 빈맥(CPVT) 치료용 유전자치료물질 'SGT-501'가 FDA로부터 패스트트랙 대상으로 지정됐다.

이 지정은 SGT-501이 이미 취득한 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정에 이은 것으로, 패스트트랙 지정에 따라 FDA와의 보다 빈번한 상호작용 및 우선심사 자격을 얻을 가능성이 높아진다.

CPVT는 세계적으로 약 1만명 당 1명이 이환하는 생명을 위협하는 심장질환으로, 신체활동과 정신적 스트레스에 의해 이상 심박리듬을 초래하고 실신, 발작, 돌연사로 이어질 가능성이 있다.

SGT-501은 인간심장 칼시퀘스트린 유전자의 기능적 카피를 심근세포에 전달하고 CPVT에서 나타나는 근본적인 칼슘조절이상에 대처하도록 설계되어 있다. 이 치료물질은 7월 8일 FDA 임상시험계획(IND) 승인과 캐나다 보건성 임상시험 승인을 취득했다.

회사측은 올해 4분기 중에 1b상 임상시험을 실시한다는 계획이다. 이 시험은 SGT-501의 안전성과 내약성, 유효성을 평가하는 인간 최초 투여의 오픈라벨 다시설공동시험이다.

현재로서 CPVT의 근본적 메커니즘에 대처하는 치료법 가운데 FDA의 승인을 취득한 것은 없다. 
 

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