솔리리스, 발작성 야간 혈색소뇨증 한국인 환자서 장기 유효성 확인

한국인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상 10년 리얼월드 연구 결과 발표

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-10-19 16:54

한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료제 솔리리스®주가 한국인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상 10년 후향적 리얼월드 연구를 통해 장기 유효성 및 안전성 프로파일을 확인했다.

해당 연구 결과는 대한의학회 국제학술지(Journal of Korean Medical Science)에 온라인 게재됐다.

이번 연구는 건강보험심사평가원 데이터를 바탕으로 2009년 12월부터 2020년 1월까지 총 10년간 국내 14개 의료기관에서 솔리리스®주(에쿨리주맙)로 치료받은 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 80명을 대상으로 솔리리스®주 치료 유효성과 안전성을 평가한 후향적, 다기관 관찰 연구다.

1차 평가변수는 혈관 내 용혈(IVH: Intravascular hemolysis), 질환 관련 합병증 및 임상적 증상 발생, 빈혈 중등도 및 마지막 추적 관찰에서의 합병증 개선, 임상 양상 등 약물 유효성에 대한 연구자 평가였다. 

추가 평가 변수로는 혈관 외 용혈(EVH: Extravascular hemolysis)과 돌발성 용혈(BTH: Breakthrough hemolysis), 5년 전반적 생존율 평가가 이뤄졌다. 

연구 결과, 환자들은 치료 이전에 심각한 증상을 경험했음에도 불구하고, 마지막 추적 관찰 시점에서의 약물 유효성 평가에서 환자 96.3%가 솔리리스®주 치료로 증상이 개선된 것으로 평가됐다. 솔리리스®주 치료를 통한 5년 전체 생존율은 96.2%에 달해 증상 없이 장기간 생존 가능성을 확인했다.

또한 발작성 야간 혈색소뇨증의 주요 평가 지표인 혈관 내 용혈 정도를 나타내는 젖산탈수소효소(LDH: Lactate dehydrogenase) 수치의 경우, 솔리리스®주 치료 6개월 시점부터 95% 이상의 환자가 정상 상한치의 1.5배 이하로 개선됐으며 이 개선 효과는 약 8년 시점까지 유지됐다. 

또한 환자들의 61.3%는 치료 후 LDH 정상 범위에 도달했다. 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 삶의 질을 저하시킬 수 있는 피로, 빈혈, 호흡곤란 등의 증상 발생률도 전반적으로 감소한 것으로 나타났다.

김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “올해 급여 및 출시 10주년을 맞은 솔리리스가 이번 연구를 통해 실제 국내 진료 현장에서 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상으로 장기간 유효성과 안전성을 확인했다”고 말했다.
 

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