초고가 치료제 '졸겐스마' 급여권 진입… 19억8,172만원 등재

복지부, 건정심서 심의·의결… 상한금액 19억8,172만원 결정
환급형·총액제한형·성과기반형 등 3가지 위험분담제 유형 계약
엑스탄디연질캡슐·키트루다주' 내달부터 보험적용 범위 확대

이호영 기자 (lh***@medi****.com)2022-07-20 17:45

[메디파나뉴스 = 이호영 기자] 한국노바티스의 원샷 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마(성분명 오나셈노진아베파르보벡)'가 내달부터 건강보험에 등재되면서 '킴리아'에 이어 초고가약 급여 등재가 이어지고 있다. 

보건복지부는 20일 제16차 건강보험정책심의위원회를 통해 이 같은 내용을 담은 '약제급여목록 및 급여상한금액표 개정(안)'을 심의, 의결했다. 
이날 회의에서는 졸겐스마주 등 5개 의약품(7개 품목)의 요양급여대상 여부 및 상한금액이 결정돼 오는 8월부터 건강보험이 신규로 적용된다. 

이중 가장 관심을 모은 치료제는 척수성근위축증 치료제 졸겐스마다. 해외 기준으로 투약비용이 25억원에 달할 정도로 현존하는 최고가 약제로 꼽히고 있는 만큼 졸겐스마의 급여 이슈는 이목이 집중될 수밖에 없는 상황이다.

졸겐스마가 표적으로 한 척수성근위축증은 SMN1(Survival Motor Neuron 1) 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환으로, 일반적으로 증상발현시기가 이를수록 중증도가 높다. 

생후 6개월 이내 증상이 발현되는 척수성근위축증 1형의 경우 심한 근력 약화로 스스로 앉을 수 없으며 평균 기대여명은 13개월로 보통 만 2세 이전에 호흡장애가 나타나 2년 이내에 사망하는 질환이다. 국내 환자는 200여 명으로 추산된다. 

이 때문에 졸겐스마는 환자들에게 실낱같은 희망이 될 수밖에 없었지만 20억원이 넘는 비용으로 엄두도 내지 못하는 치료제기도 했다. 그러다 국내에서 급여화에 성공하면서 환자들이 치료제를 사용할 기회를 얻게 됐다. 

급여 등재까지 과정은 쉽지 않았다. 지난해 5월 보험등재 신청과 허가가 이뤄진 이후 1년 만인 지난 5월 심평원 약제급여평가위원회 심의와 건강보험공단과 약가, 예상청구액 협상을 거치면서 초고가약에 대한 쉽지 않은 등재 과정을 거쳤다. 

졸겐스마에 대한 임상적 유용성은 대체약제에 비해 우월한 효과를 보였지만 문제는 가격이었다. 

졸겐스마는 1회 투여(one-shot) 약제로 척추강내 주사 방식인 대체약제(nusinersen)에 비해 투여법이 우월하고, 질병이 급속도로 진행되는 척수성 근위축증 SMA1형 환자에게 대체 약제와의 간접 비교 시 '무사건 생존율' 및 '운동기능 달성' 항목에서 우월한 효과를 보였다.

반면 고가 약제로 1회 투여 치료제인 만큼 공단과의 협상은 치료 효과 모니터링과 급여 적정 관리를 위해 3가지 위험분담제 유형을 계약 조건에 명시했다. 

청구금액에 대해 일정 비율의 금액을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 환급형, 실제 청구액이 사전 설정한 연간 청구액 총액을 초과하는 경우 초과분의 일정 비율을 환급하는 총액제한형, 환자별 치료 성과를 매년 마다 총 5년간 추적 관찰해 치료 실패 시 일정 비율에 해당하는 금액을 환급하는 환자 단위 성과기반형 등 3가지 유형이 모두 포함됐다. 

상한금액은 위험분담제 취지와 재정에 영향을 끼치지 않는 점 등을 고려해 약평위 통과 당시 20억8,606만원 대비 5% 인하된 19억8,172만원으로 결정됐다. 

이에 따라 환자의 진료비 부담도 크게 낮아진다. 졸겐스마 건강보험 적용 시 1회 투약비용 환자부담은 최대 598만원 수준으로 경감된다. 

제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대하여 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등의 과정을 거치게 된다.

졸겐스마를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다.
 
또한 졸겐스마는 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않음을 급여기준에 명시했다.
이와 함께 초음파 조영 증강제 '소나조이드주', PET(양전자방출단층촬영)용 방사성 의약품(종양 및 신경계 질환 병변) '도파체크주사', 알츠하이머형 치매 증상의 치료제 '도네리온패취', '도네시브패취' 등이 오는 8월부터 건강보험에 등재된다. 

아울러 현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 '엑스탄디연질캡슐', '키트루다주'는 오는 8월부터 건강보험 적용 범위가 확대된다. 

엑스탄디연질캡슐은 전이성 거세저항성 전립선암 치료제에서 호르몬 반응성 전이성 전립선암(mHSPC) 환자 치료에 안드로겐 차단요법(ADT)과 병용, 선별급여(30/100) 적용으로 급여 확대된다. 

키트루다는 백금기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료에 급여가 확대된다. 

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