주1회 A형 혈우병 신약 '알투비오' 소아 환자서도 유용성 입증

사노피, ISTH 연례회의서 A형 혈우병 소아 환자 대상 임상 데이터 공개 
52주간 혈액응고 8인자 억제제 발생 0건…투약군 64% "출혈 없어"

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-06-26 12:00

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 사노피의 A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(성분명: 에파네스옥토코그 알파)'가 소아 환자를 대상으로 한 새 임상 데이터를 제시하면서 임상적 유용성을 재입증했다. 

26일 사노피는 최근 캐나다 몬트리올에서 열린 국제 혈전증 및 지혈학회(ISTH) 연례회의에서 A형 혈우병 소아 환자를 대상으로 한 알투비오의 새 임상 데이터를 공개했다.

이 연구는 치료 경험이 있는 12세 미만의 중증 A형 혈우병 환자 74명을 대상으로 한 최초의 지속성 8인자 대체요법인 알투비오의 주 1회 예방요법을 52주 동안 평가한 임상 3상 XTEND-Kids 연구다.

연구결과에 따르면, 52주 동안 알투비오 투여군은 혈액응고 8인자 억제제 발생이 단 한 건도 발견되지 않았다. 

또 투여 받은 환자의 64%는 1년간 출혈이 한 번도 없었고, 환자 82%, 88%는 각각 관절 출혈과 자연 출혈이 없었다.

그러면서 앞서 실시한 XTEND-1 임상시험과 유사한 안전성 프로파일을 보여 성인과 소아 모두에서 안전성과 효능을 확인했다. 

심각한 알레르기 반응이나 아나필락시스, 색전증 또는 혈전증은 보고되지 않았으며, 가장 흔하게 발생한 치료 관련 이상반응(>10%)은 SARS-CoV-2 검사 양성, 상기도 감염, 발열이었다. 치료 중단으로 이어진 이상 반응은 없었다.

알투비오는 항혈우병 인자를 재조합해 만든 약으로 성인 및 소아 A형 혈우병 환자에게 주 1회 투여를 통해 출혈로부터 보호를 연장하도록 설계된 동급 최초의 8인자 치료제다.

기존 혈우병A 치료제들은 출혈 예방을 위한 A형 혈우병 환자의 유지요법으로 주 2~3회 투여해야 하는 번거로움이 있었다. 

따라서 알투비오는 로슈의 헴리브라와 함께 A형 혈우병 환자의 투약 횟수를 획기적으로 감소시켰다는 점에서 관련업계의 큰 이목을 끌었다. 

이에 미국 식품의약국(FDA)은 2022년 6월 알투비오를 혁신치료제로 분류한 데 이어 지난 2월 24일에는 정식 승인했다. 

그런 만큼 혈우병A치료제 시장에서 장기지속형 신약으로 새 지평을 연 헴리브라의 뒤를 맹추격 할 전망이다. 

유전자재조합 기반 이중항체 신약인 헴리브라는 지난 2017년 미국 FDA 승인 이래 A형 혈우병치료제 시장에서 급성장한 약물이다. 

헴리브라는 최대 28일까지의 긴 반감기를 가지고 있는 게 특징이다. 이에 주1회에서 최대 4주 1회까지만 투여를 받으면 되기 때문에 A형 혈우병 치료에서는 사실상 표준치료제로 굳어진 상황. 

그러면서 헴리브라 매출도 수직상승했다. 지난해 헴리브라 매출은 38억2300만 스위스프랑으로 2021년 30억2200만 스위스프랑 대비 약 27% 증가했다.

한편 혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 피가 멎지 않는 증상을 보이는 희귀난치성질환이다. 

혈우병은 전 세계에서 1만 명 당 1명 꼴로 발생하는데 국내에서는 약 2,500명의 환자가 등록돼있다. 

혈액응고인자 8인자가 결핍된 A형 혈우병 환자는 약 69.6%며, 혈액응고인자 9인자가 결핍된 B형 혈우병 환자는 약 17.3%다.

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