다발골수종 5차 치료제 '엑스포비오' 급여 좌절‥환자들 '낙심'

완치가 없고 재발 잦은 다발골수종, 1~4차 옵션 급여권‥5차 치료제도 절실
환우회 탄원서 제출 및 청원도 넣었지만 2년 기다림 무색하게 약평위에서 좌절

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-11-10 11:57


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 다발골수종 5차 치료제인 '엑스포비오(셀리넥서)'의 급여가 막혔다.

재발의 두려움이 계속되는 다발골수종 환자들에겐 크게 실망스러운 소식이었다.

다발골수종은 일단 발병하면 완치가 어렵고, 생존을 위협한다. 암세포가 특이하게 진화하거나 증식하기 때문에 치료 이후에도 '재발률'이 높고 치료에 반응하지 않는 '불응'의 경우도 많다.

따라서 다발골수종은 끊임없이 새로운 치료제가 요구됐고, 1차, 2차, 3차, 4차 이상의 치료제들이 개발된 상태다.

다행히 국내에서는 치료제들이 순차적으로 급여에 성공한 상황이다.
  
하지만 여전히 다발골수종 환자들은 '재발'의 두려움을 떨치지 못하고 있다.

그런 점에서 안텐진제약의 엑스포비오는 다발골수종 치료의 연장선 개념으로 등장한 신약이다.

엑스포비오의 주요 임상인 STORM 2b상은 1가지 이상의 면역조절 이미드 치료제 및 1가지 이상의 프로테아좀 억제제와 anti CD-28항체 투약 후 질병이 진행한 환자들을 대상으로 진행됐다. 그 중 중앙값 기준 7차례의 치료 이력이 있는 환자들도 있었다. 다발골수종에 허가된 모든 약제를 사용한 뒤 대안이 없던 환자들이다.

이처럼 다른 약제에 모두 불응한 환자들은 좋은 치료 반응을 기대하기 어렵다. 

그럼에도 엑스포비오는 26%라는 전체 반응율을 보였다. 또한 무진행 생존기간 중앙값은 3.7개월, 전체 생존기간 중앙값은 8.6개월로 나타났다.

최소 반응 이상을 보인 39%의 환자에서는 전체 생존기간 중앙값이 15.6개월까지 보고됐다.

이러한 데이터를 기반으로 미국국립종합암네트워크(National Comprehensive Cancer Network, NCCN) 가이드라인은 4가지 이상의 치료에 실패한 환자에게 벨란타맙, CAR-T, 이중특이성항체(BiTE) 외에 엑스포비오를 권고하고 있다.

국내에서 엑스포비오는 2021년 이전에 네 가지 치료 요법에서 최소 두 가지 프로테아좀 억제제, 최소 두 가지 면역조절 이미드 치료제, 최소 한 가지의 항-CD38 항체 치료를 받은 이력의 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자에서 덱사메타손과의 병용요법으로 허가를 받았다.

그러나 허가 후 2년이 넘게 기다렸으나 최근 제12차 약제급여평가위원회에서 엑스포비오는 비급여로 결론이 났다.

엑스포비오의 약평위 상정만 기다리던 환자들은 크게 실망한 모습이다.

다발골수종은 현재 치료법으로는 완치가 되지 않는다. 이 부분이 다른 질환이나 혈액암과 큰 차이점이다.

그러므로 다발골수종 환자들은 재발이 잦아 끊임없이 새로운 치료제가 필요하다. 림프종이나 백혈병처럼 이식을 통해 완치 가능성이 있다면 좋겠지만 다발골수종은 그렇지 않다. 그래서 다발골수종 치료 옵션만 해도 4차, 5차, 그 이상까지 연구되고 있는 것이다.

다발골수종환우회에서는 지난 5월 보건복지부와 건강보험심사평가원에 탄원서를 제출하고 국회 국민동의 청원도 올리는 등 절박함을 여러 차례 호소해 왔다.

환우회 백민환 회장은 "엑스포비오는 호주, 캐나다와 같은 공공의료보험을 실시하는 국가에서도 급여로 인정하고 있는 치료제인데 우리나라에서만 이렇게 미뤄지는 이유를 잘 모르겠다"고 말했다.

이어 그는 "현재 4차 치료에 불응 및 재발한 환자들이 다발골수종 치료를 중단할 때 기대 여명은 3개월 내외라고 보고되고 있다. 다발골수종에서 좋은 치료들이 개발되고 있지만, 지금 당장 환자들이 버틸 치료제가 없다면 죽음 뿐이다"라고 덧붙였다.

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