[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 알츠하이머(AD, Alzheimer's disease) 치료제 '레켐비(레카네맙)'가 일본 최초로 공공간병비용을 포함한 사회적 가치 평가를 받으면서 향후 보험급여 행보에 귀추가 주목된다.
메디파나뉴스가 17일 확보한 다국적 제약사 에자이의 자료에 따르면, 일본 후생노동성(MHLW) 산하 중앙사회보험의료협의회(Chuikyo) 전문가 위원회는 지난 9일 레켐비에 대한 증분비용효과비(ICER) 평가 결과를 공식 발표했다.
ICER는 새로운 치료법이 기존 치료법보다 얼마나 더 많은 비용을 들여 얼마나 더 큰 효과를 얻는지 계산하는 지표다. 주로 삶의 질을 고려한 생존년수(QALY) 당 드는 비용을 단위(비용/QALY)로 사용한다.
ICER 값이 낮을 수록 경제성이 우수한 것으로, 각 국가는 기준 임계값을 정해 급여 등재 여부를 판단한다.
에자이 기업 분석 기준 레켐비의 ICER 결과를 살펴보면, 경도인지장애(MCI, Mild Cognitive Impairment)' 코호트의 ICER은 공공의료+간병 관점에서 729만7814엔(한화 6827만원)/QALY, 공공의료 관점에서 803만4845엔(한화 7517만원)/QALY였다.
경증 AD 코호트의 ICER은 공공의료+간병 관점에서 605만5342엔(한화 5665만원)/QALY, 공공의료 관점에서 664만7097엔(한화 6218만원)/QALY로 나타났다.
이번 레켐비의 ICER 결과는 기존의 공공의료 관점만이 아닌 간병을 포함한 관점에 대한 결과가 함께 공개된 것이다. 이는 고가 신약의 비용효과성 평가에서 사회적·경제적 부담에 대한 부분을 반영하는 추세가 강화되는 것으로 해석할 수 있다.
이에 따라 향후 일본의 국민건강보험 약가 결정 및 급여 평가 절차에 중요한 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대된다.
일본은 현재 기준 QALY당 500만엔이 평가 임계값이다. 그러나 암·소아·희귀질환 등은 750만엔까지 확대 적용이 가능하다.
이에 에자이 측은 AD가 중증성과 질환 부담이 있는 만큼 특별 고려 대상으로 수용돼야 한다는 입장이다.
이와 관련해 한국에자이 관계자는 메디파나뉴스와의 통화에서 "레켐비의 이번 비용효과성 평가는 일본 최초로 공공의료 및 장기요양 관점(공공간병 포함)으로 분석한 종합적인 사회적 가치 평가 적용이라는 점에서 의미가 크다"며 "한국에자이 역시 급여 등재를 통한 환자 접근성 향상에 지속 노력 중이다"라고 밝혔다.
이번 평가는 2023년 12월 Chuikyo에서 승인된 '레켐비 비용-효과성 특별 프레임워크(LEQEMBI Special Framework)'에 따라 수행됐으며, 일본 보건의료성과·경제평가센터와 외부연구그룹(C2H/ERG)의 분석을 기반으로 진행됐다.
이 과정에서 에자이가 제출한 기업 분석 결과는 검토 및 재분석됐으며, Chuikyo 산하 비용효과성 평가 전문가 위원회는 해당 결과와 C2H/ERG 분석 검토 및 재분석 결과를 심의했다.
AD는 수년 또는 수십년에 걸쳐 병리 및 질환 단계가 장기적으로 진행되기 때문에, 치료 효과를 정확히 평가하기 위해서는 장기 예측이 필수적이다.
이에 비용효과성 평가는 치료 효과 추정을 위해 시뮬레이션 모델을 사용했다. 기업 분석과 C2H/ERG 분석은 분석 모델 구조, 치료 효과 추정 방법, 보호자 삶의 질(QOL) 계산 방식에서 차이가 있었다.
에자이 측은 Clarity AD OLE(공개 연장 연구)에서의 3년간 유효성 데이터를 과학계에 발표하고, 알츠하이머 질환의 장기 진행을 반영한 '마르코프(Markov) 모델'을 사용해 장기 효능 지속(HR=0.704)을 반영했으며, 돌봄 제공자 삶의 질(QoL) 변화까지 반영하는 접근을 택했다.
반면 C2H/ERG는 기업 분석 모델에서 도출된 표준 치료군의 장기 예측 결과는 유지하되, 18개월 치료 후 5.3개월 간 효과가 지속되다가 즉시 중단되는 모델을 MCI 단계에 직접 적용했다. 또한 경증 및 중등도 AD 단계 기간을 동일하게 설정하고, 생존 연장 기간을 5.3개월 미만으로 축소하는 방법을 사용했으며, MCI 단계에서의 부담 감소만을 반영하는 방식이었다.
이에 대해 에자이 측은 기업 분석 모델은 국제적으로 통용되는 표준인 국제약물경제성과 결과연구학회(ISPOR, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research)가 제시한 모델을 따른 것으로 분석의 신뢰성, 객관성, 정책 활용 가능성이 높다고 강조했다.
그러나 C2H/ERC 분석에서 레켐비의 장기적인 효과와 보호자 QOL에 대해 과소평가된 점이 있다며, 향후에도 C2H/ERC 프레임워크 내에서는 저평가될 우려를 밝히기도 했다.
그러면서 이번 비용효과성 평가는 효능이나 효과 자체에는 영향이 없는 가격에 대한 평가이므로, 향후 실제 임상 데이터와 학술발표 등을 통해 지속적으로 레켐비의 진정한 가치를 전달하고 공정한 평가를 추구하겠다고 강조했다.
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