에스티큐브, BTN1A1 타깃 '넬마스토바트' 성과 가시화

대장암 임상 DCR 100%…11월 SITC서 최종 데이터 공개
NSCLC 2상 IND 제출…도세탁셀 병용으로 PD-L1 음성 환자 공략
BTN1A1 발현 기반 환자 선별 전략, 글로벌 기술이전 협상 본격화

최인환 기자 (choiih@medipana.com)2025-09-25 11:56


[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 에스티큐브가 개발 중인 '넬마스토바트(Nelmastobart)'가 대장암과 비소세포폐암 임상에서 성과를 내며 차세대 면역항암제로 주목받고 있다. BTN1A1 발현을 활용한 환자 선별 전략과 화학항암제 병용 설계가 임상 진전을 뒷받침하고 있다는 평가다.

25일 에스티큐브 기업설명회 자료에 따르면, 넬마스토바트는 연구자임상 1b/2상에서 질병통제율(DCR) 100%, 객관적반응률(ORR) 16.7%를 기록했다. 무진행생존기간(mPFS)은 4.4개월 이상으로, 기존 3차 치료 대비 개선 흐름이 확인됐다. 특히 KRAS·BRAF 변이와 간·폐 전이를 동반한 난치 환자에서도 부분관해(PR)가 도출됐다. 최종 데이터는 오는 11월 SITC에서 발표될 예정이다.

넬마스토바트는 비소세포폐암 환자를 대상으로 도세탁셀 병용 임상 2상에도 진입한다. 회사는 지난 8월 식약처에 임상시험계획서(IND)를 제출했으며, WCLC 2025에서 BTN1A1 기반 환자 선별 전략과 함께 2상 계획을 공개했다. 환자유래 오가노이드(PDOs) 전임상에서는 도세탁셀이 BTN1A1 발현을 높여 넬마스토바트 반응성을 강화하는 양상이 관찰됐으며, 특히 PD-L1 음성 환자군에서 억제 효과가 두드러졌다. 이는 기존 면역항암제 불응 환자군을 직접 겨냥하는 차별화된 전략으로 해석된다.

BTN1A1은 PD-L1과 상호배타적으로 발현돼 기존 PD-(L)1 억제제의 한계를 보완할 수 있다. 또한 휴면·화학요법 내성 암세포에서 강하게 발현돼 전이·재발 암에서 효과를 기대할 수 있다. NSCLC 환자의 절반가량에서 BTN1A1 발현이 확인될 만큼 환자 풀도 넓다. 최근 발표된 분석에 따르면 BTN1A1 고발현 조직에서는 YAP1, SLFN11, Ki-67 등의 지표가 함께 증가하는 양상이 나타났으며, 이는 예측력 향상과 동반진단 개발로 이어질 가능성이 제기된다.

글로벌 임상 1상에서는 용량제한독성(DLT) 없이 내약성이 입증됐다. 주요 이상반응은 피로·두통 등 1등급 수준에 불과했고, 3등급 이상 이상반응은 단 1건에 그쳤다. 대장암 환자 3명에서 부분관해가 확인됐으며, BTN1A1 발현 소세포폐암 환자에서는 무진행생존기간(PFS)이 24개월 이상 연장되는 사례가 보고됐다.

이에 대해 에스티큐브는 기업설명회 자료를 통해 "넬마스토바트 단독요법의 우수한 안전성 및 내약성, 초기 유효성 신호를 확인할 수 있었다"며 "BTN1A1의 발현과 넬마스토바트 치료반응의 상관관계를 규명하며 바이오마커를 활용한 신약개발의 가능성을 확인했다"고 밝혔다.

또한 "이에 근거해 대장암과 폐암을 첫 적응증으로 선택, 최적화된 병용요법으로 후속 임상 개발 계획 수립했다"고 설명했다.

향후 주목할 점은 오는 11월 SITC에서 공개될 대장암 임상 업데이트와 비소세포폐암 2상에서의 PD-L1 음성 하위군 반응 여부다. 또한 BTN1A1과 YAP1 등 보조지표 조합의 임상적 가치, 동반진단 가능성, 글로벌 학회 발표를 통한 다국적 제약사와의 기술이전 협상 성과가 핵심 변수로 꼽힌다.

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