유전자 편집 기술에 'CAR-T' 결합, 암 치료 패러다임 바꾼다

유전자 가위와 CAR-T로 고도화 된 T세포 만들어 암 세포 파괴 
정교한 면역세포로 개인 맞춤형 설계 가능…10년 내 시장 주도할 것

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2022-11-28 06:03

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 유전자 편집 기술과 세포‧유전자치료제를 결합한 새 암 치료법이 크게 주목받고 있다. 

유전자 편집 기술인 크리스퍼(CRISPR)와 CAR-T 항암제를 결합해 개인 맞춤형 면역 세포를 만들어 낸 실험이 최근 성공하면서다.  

국가생명공학정책연구센터는 최근 '유전자 편집 CAR-T에 의한 환자 맞춤형 암 치료' 제하의 보고서를 통해 CRISPR 유전자 편집 기술 현황을 소개했다.

유전자 편집 기술이란 생명체의 유전자 정보를 원하는대로 바꿀수 있는 기술을 말한다. 

그 중 제3세대 유전자 편집 기술인 CRISPR-Cas9는 crRNA의 서열 중 일부를 바꿔주기만 해도, 원하는 DNA 서열을 잘라 '유전자 가위'로 사용할 수 있다는 사실이 밝혀지면서 크게 주목받고 있다. 

그러면서 이 기술은 차세대 항암치료제를 더욱 고도화할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 

실제 주요 글로벌 제약사들은 유전자 편집 기술을 활용해 여러 질병을 치료하기 위한 다수의 임상시험을 진행 중이다.  

그 중에서도 CAR-T 항암제가 꼽힌다. CAR-T는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식이다.    

세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

대표적인 CAR-T 항암제로는 노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 있다. 킴리아는 지난 3월 국내에서 건강보험 급여 적용되기도 했다. 

이러한 가운데 보고서는 CRISPR 유전자 편집기술과 CAR-T 기술을 결합한 방식의 환자 맞춤형 종양 치료 가능성을 제시한 것. 

최근 로스엔젤리스 캘리포니아대학 연구팀이 CRISPR 유전자 편집 기술과 CAR-T 치료 기술을 결합한 임상시험을 성공적으로 수행했기 때문이다. 

이를 통해 연구팀은 환자의 종양별로 특징적인 돌연변이 단백질을 인식할 수 있도록 유전자 편집기술로 고도화한 T세포를 만들어 냈다. 

이 T세포는 고형암 환자 16명을 대상으로 한 임상시험에서 이들 환자의 암세포를 더 잘 찾아내 파괴할 수 있었다. 

특히 연구팀은 편집된 T세포가 혈액에서 순환하는 것도 발견함과 동시에 종양 근처에서 편집되지 않은 세포보다 더 높은 농도로 존재하는 것도 확인한 바 있다.  

이에 대해 보고서는 "CRISPR 유전자 편집기술을 사용해 T세포를 편집하는 최근의 기술 발전 덕분에 정교한 면역세포 설계가 가능해졌다"면서 "향후 10년 안에 면역세포를 조작하는 매우 정교한 수단이 등장할 것으로 기대한다"고 밝혔다. 

한편 CAR-T를 비롯한 글로벌 유전자 변형 세포치료제 시장은 연평균 49.5%의 성장률을 보이며, 항암제 치료 시장을 주도할 것이란 전망이 나왔다. 

국가신약개발사업단(KDDF)은 최근 '신약개발 글로벌 트렌드 분석- 유전자‧세포 치료제' 보고서를 통해 2026년에는 555억9,000만 달러(약 74조3,794억 원)에 이를 것으로 전망했다.

이에 글로벌 제약사들은 CAR-T의 파이프라인 확보를 위해 올해 하반기까지 60억 달러 규모의 빅딜을 체결한 바 있다. 

KDDF도 "사업단과 협약을 맺은 227개 과제('21년~'22년) 중 14개가 유전자치료제 과제"라며 "그 중 절반은 CAR-T 관련 연구"라고 덧붙였다.      

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