화이자 B형 혈우병 유전자치료제 '베크베즈' FDA 승인

단 1회 치료로 효과…加서 승인-EU선 승인신청 중

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-04-29 08:07

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 화이자의 혈우병 일종인 B형 혈우병 치료용 유전자치료제 '베크베즈'(Beqvez, fidanacogene elaparvovec)가 미국 FDA의 승인을 취득했다.

혈우병은 혈액을 응고시키는 작용을 하는 단백질인 '혈액응고인자'가 제대로 작용하지 않고 출혈이 잘 멈추지 않는 희귀 유전성 질환. 10종 이상 존재하는 응고인자 가운데 제8인자가 결손되는 경우는 A형 혈우병, 제9인자가 결손되는 경우는 B형 혈우병으로 분류된다.

베크베즈는 기존 혈우병 치료제와 달리 단 1회 치료로 체내에서 혈액응고인자를 만들 수 있다. 세계혈우병연맹에 따르면 B형 혈우병 환자는 세계적으로 3만8000명 이상에 이르는 것으로 알려진다.

지금까지는 1주 또는 1개월에 수 회 혈액응고인자를 투여해 치료해 왔다. 미국 언론에 따르면 보험적용 전 베크베즈의 가격은 350만달러로 고액이다. 이미 캐나다 당국으로부터도 승인을 취득했으며 유럽연합(EU)에서는 현재 승인신청 중이다.

화이자는 코로나19 백신과 치료제 판매량이 감소하면서 고전을 면치 못하고 있다. 이를 대체할만한 분야를 확대하기 위해 암치료제와 비만증 치료제 등 개발에도 주력하고 있다.
 

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