사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 공급 중지

사망예 보고로 FDA가 공급중지 요구 따른 결정

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-24 09:29


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스는 유소아기부터 근력이 저하하는 듀센 근이영양증(DMD)에 대한 유전자치료제 '엘레비디스'(ELEVIDYS, delandistrogene moxeparvovec-rokl)의 공급을 중지한다고 발표했다.

이는 사망예가 보고되면서 미국 FDA가 공급중지를 요구한 데 따른 결정이다.

엘레비디스는 미국에서 2023년 승인을 취득했다. FDA와 사렙타에 따르면 엘레비디스를 투여받은 환자 2명이 사망하고 엘레비디스와 같은 벡터를 이용한 유전자치료제를 투여받은 환자 1명이 사망했다. 모두 급성간부전을 일으킨 것으로 추정된다. FDA는 18일 회사측에 치료제 공급중지를 요청했으나 회사측은 이를 거부한 바 있다.

엘레비디스는 미국 외 일본와 아랍에미리트, 카타르, 쿠웨이트에서 승인을 취득했으며 미국 외 지역에서는 2019년 로슈가 권리를 취득했다. 로슈는 미국 외 일부 국가에서 엘레비디스의 신규 주문에 대한 공급을 일시 중단하고, 외래환자 치료에 대해서는 계속 배송할 계획이라고 밝혔다.

DMD는 근육을 유지하는 단백질이 만들어지지 않는 유전성 질환으로, 주로 유소아기 남아에 발병하는 것으로 알려져 있다.
 

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