FDA, PTC 프리드리히 운동실조증 치료제 신청 기각

'바티퀴논' 추가연구 필요성 강조한 CRL 발행

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-08-20 09:55

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] PTC 테라퓨틱스의 프리드리히 운동실조증 치료제 '바티퀴논'(vatiquinone)이 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받고 신약신청이 기각됐다.

FDA는 CRL에서 PTC가 바티퀴논의 '유효성 실질적 증거'를 제시할 수 없었다고 말하고, 신청을 재제출하기 전 추가적으로 '적절하면서 충분히 관리된 연구'가 필요하다고 강조했다.

이에 대해 PTC측은 "그동안 수집된 데이터는 바티퀴논이 프리드리히 운동실조증 소아 및 성인환자에 대해 안전하면서 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 시사하고 있다"라고 말하고 FDA의 이번 결정에 실망을 감추지 않았다. 회사측은 이번에 제기된 문제에 대처하기 위한 잠재적 절차를 협의하기 위해 FDA와의 회의를 계획하고 있다고 밝혔다.

바티퀴논은 프리드리히 운동실조증으로 장애가 생긴 에너지 및 산화스트레스 경로를 조절하는 효소인 15-리폭시게나제(15-LO)의 최초 저분자 선택적 저해제로 알려져 있다. 몇몇 임상연구에서는 특히 소아환자에서 사망위험 및 다양한 신경학적·신경근질환 증상에 영향을 미친 것으로 보고됐다.

보통 소아기 또는 청년기에 진단되는 프리드리히 운동실조증은 프라탁신 유전자의 결함으로 유발되고 세포대사와 에너지 생산에 중요한 단백질 생산이 감소한다.
 

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