피부질환 도포형 유전자 치료제 '비주벡' 美 승인

희귀질환인 이영양성 수포성 표피박리증 환자 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-05-23 10:19

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 희귀 피부질환용 도포형 유전자 치료제 '비주벡'(Vyjuvek, beremagene geperpavec)이 미국에서 승인을 취득했다.

크리스탈 바이오텍은 19일 FDA가 비주벡을 이영양성 수포성 표피박리증 환자에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 

수포성 표피박리증은 표피, 표피와 진피 경계부, 상부 유두진피를 구성하는 단백질 생성 유전자 변이에 의해 가벼운 외상에도 온몸에 수포가 발생하는 희귀 유전성 질환으로, 시력저하, 흉터, 피부암 등 위험이 증가하는 것으로 알려져 있다.

이 가운데 이영양성 수포성 표피박리증은 COL7A1 유전자 결핍으로 피부의 진피와 표피 층을 고정하는 VII 콜라겐이 제기능을 하지 못해 발생한다.

비주벡은 유전자변형 단순포진 바이러스의 일종으로, 이영양성 수포성 표피박리증 상처에 직접 도포하면 자가유래 세포를 통해 재조합한 COL7A1 유전자의 복제 유전자를 전달하도록 설계됐다.

임상시험에서는 23주차에 상처부위가 완전히 봉합된 환자의 비율이 비주벡 도포그룹이 65%에 달해, 위약 대조그룹의 26%와 큰 차이를 보인 것으로 나타났다.
 
비주벡은 이번 승인에 앞서 FDA로부터 희귀의약품, 패스트트랙, 신속심사 등 대상으로 지정되기도 했다.
 

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