동아ST, 유전자 치료제 파이프라인 확장 행보…글로벌 공동연구 기대감

글로벌 유전자 치료제 개발 활발…FDA, 록타비안·카스게비 등 승인
일레븐 테라퓨틱스와 RNA 기반 치료제 개발 업무협약…섬유증 질환 타겟
AAV 매개 유전자 치료제 공동연구 진행…UMass 교수진 대거 참여

정윤식 기자 (ysjung@medipana.com)2024-01-11 06:09


[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 동아에스티가 글로벌 산학과의 공동연구를 통해 유전자 치료제 파이프라인 확장을 시도하고 있다. 그에 따라 향후 개발될 신약후보물질에 대한 기대감이 고조되고 있다.

지난해 FDA로부터 바이오마린(BioMarin)의 A형 혈우병 치료제 '록타비안(Roctavian)', 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 공동 개발한 겸상적혈구병(Sickle Cell Disease, SCD) 치료제 '카스게비(Casgevy)' 등의 유전자 치료제가 승인받았다.

이 같은 경향에 따라 글로벌 유전자 치료제 시장 성장 및 후보물질 개발 행보가 활발해지는 가운데, 동아에스티 역시 글로벌 산학과의 협약을 통한 유전자 치료제 개발에 나서고 있다.

최근 미국 샌프란시스코에서 개최되는 'JP 모건 헬스케어 콘퍼런스'에 참가한 동아에스티는 9일(현지시간) 이스라엘 '일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics, 이하 일레븐)'와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 맺었다고 밝혔다.

이번 협약을 통해 양사는 일레븐이 보유한 '테라(TERA)' 플랫폼 기술을 활용, 섬유증 질환을 타겟으로 하는 RNA 치료제 발굴 목적 공동연구를 진행하게 된다. 앞선 테라 플랫폼은 RNA의 화학적 변형에 대한 구조·활성 관계를 인공지능/머신러닝 기술을 활용해 해독하는 기술로서 주로 xRNA 약물 발굴에 사용되고 있다.

그에 앞서 지난해 11월 동아에스티는 '매사추세츠의과대학(UMass)'과 아데노부속바이러스(AAV) 매개 유전자 치료제 공동연구 계약을 체결했다고 밝힌 바 있다. 협약에 따라 양 기관은 만성 염증성질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자 치료제 공동연구를 진행한다.

그 세부 사항으로는 ▲UMass가 만성 염증성 질환 타겟 유전자를 AAV에 탑재 ▲양 기관이 탑재된 유전자의 약효를 스크리닝 ▲이후 선정된 AAV 후보군에 UMass가 마우스 모델 약효 평가 ▲동아에스티가 동물 모델에서의 약효를 평가한다.

동아에스티에 따르면 이번 공동연구에는 유전자 치료제의 권위자인 구아핑 가오 교수와 골염증질환 유전자 치료 전문가 심재혁 교수 등 UMass의 교수진이 대거 참여하며, 자사인 이번 공동연구를 시작으로 혁신 유전자 치료제를 개발해 나간다는 계획이다.

그 외에도 동아에스티의 관계사인 에스티팜이 제2올리고동 증설을 비롯한 벨류체인 구축을 통해 유전자치료제·대량 생산 등 신약 개발 전 과정으로 CDMO 사업영역을 확장하고 있는 만큼, 향후 나타날 시너지 역시 기대되고 있다.

위 같은 행보에 동아에스티 관계자는 "글로벌 경향에 따라 향후 유전자 치료제 시장의 성장이 기대되고 있다"며 "이에 대응해 다양한 질환에 강점을 가진 기업 및 기관들과 성장 가능성이 높은 파이프라인 확장을 위해 노력하겠다"고 전했다.
 

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