오푸스 안질환 치료제 'OPGx-LCA5' RMAT 지정

AAV8 벡터 이용해 기능성 LCA5 유전자 외부 망막에 전달

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-05-07 08:35


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 유전성 망막질환의 유전자치료 특화기업인 오푸스 제네틱스(Opus Genetics)의 'OPGx-LCA5'가 미국 FDA로부터 첨단재생의료치료제(RMAT)로 지정됐다.

RMAT 지정은 진행 중인 1/2상 임상시험의 예비적 임상데이터를 근거로 이루어졌다. 이 시험에서는 LCA5 유전자 변이로 중증 시력상실을 앓는 환자에서 OPGx-LCA5의 안전성과 잠재적 유효성이 평가되고 있다. 회사측은 OPGx-LCA5가 희귀 및 쇠약성 유전성 실명환자의 생활을 개선시킬 가능성에 대해 낙관적으로 보고 있다.

OPGx-LCA5는 아데노 수반 바이러스8(AAV8) 벡터를 이용해 기능성 LCA5 유전자를 외부 망막에 전달한다. 이 치료법은 현재 펜실베니아대학 토머스 알레만 박사가 주도하는 1/2상 임상시험에서 평가 중이다.

RMAT 지정은 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 대처할 가능성이 있는 재생의료치료법의 신속한 개발을 촉진하는 프로그램의 일부이다. 이 지정으로 FDA와의 조기 상호작용, 개발 및 제조에 관한 안내, 신속한 승인을 위한 대체 엔드포인트에 대해 논의가 이루어질 가능성이 있다.

오푸스는 레베르 선천성 흑암시(LCA), 망막색소변성증 등 다양한 유전성 망막질환(IRDs)에 대한 AAV 기반 유전자치료 개발에 초점을 맞추고 있으며, 파이프라인에는 노안과 당뇨병성 망막증 등 다른 안과질환에 대한 치료법도 포함되어 있다.
 

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