코아스템켐온, 'PACTALS 2025'서 '뉴로나타-알주' 3상 성과 공유

글로벌 ALS 커뮤니티 및 제약사 관계자 대상 임상 성과 공유

최인환 기자 (choiih@medipana.com)2025-08-22 14:17

코아스템켐온(대표 양길안)은 호주 멜버른에서 열리는 PACTALS 2025 학술대회에서 런천 심포지엄을 주관하고, 루게릭병(ALS) 치료제 '뉴로나타-알주' 임상 3상 핵심 결과를 공식 발표할 예정이라고 22일 전했다.

이번 학회에는 아시아는 물론 전 세계 각국의 ALS 분야 주요 연구자들이 참석하며, 회사는 글로벌 ALS 커뮤니티와 제약사 관계자에게 임상 데이터를 직접 공유해 사업화 논의를 가시화할 계획이다. 특히 뉴로나타-알주 관련 핵심 데이터 패키지를 구체적으로 공개하는 해외 첫 공식 자리 중 하나로 예정돼 있어, 국내외 연구자들과 글로벌 빅파마의 관심이 모이고 있다는 설명이다.

회사에 따르면 이번 참여에서 뉴로나타-알주 임상 3상 후속 분석 중 '저속 진행군(Slow Progressor)' 환자에서 기능지표(ALSFRS-R) 변화 속도가 상대적으로 완만해지는 경향과 생존복합지수(CAFS)·폐활량(SVC) 등 일부 임상 지표에서 나타난 개선 경향을 설명하고, 신경손상 바이오마커인 NfL(Neurofilament light)의 유의한 감소 등을 통해 세계적인 석학들과 심도 있는 현장 토의를 이끌어내 허가 전략 마련에 중요한 기반을 만들 계획이다.

이번 현장토의에서 중점적으로 논의할 NfL의 의미는 선례로 확인된다. 미국 FDA는 2023년 4월, SOD1 변이형 ALS 치료제 토퍼센(Qalsody)에 대해 가속승인(Accelerated Approval)을 부여했는데, 이는 3상(VALOR)이 1차 평가지표(ALSFRS-R 변화) 달성에 실패했음에도 혈중 NfL 감소를 임상적 유익을 합리적으로 예측하는 대리지표로 인정한 데 근거했다.

같은 해 FDA 자문위원회(PCNS)도 혈중 NfL 감소가 임상적 유익을 '합리적으로 예측한다'는 안건에 9–0 만장일치로 동의한 바 있다. 이 사례는 희귀·치명적 질환에서 총체적 근거와 대리지표를 활용한 유연한 심사가 적용될 수 있음을 시사한다. 다만 가속승인은 후속 확증시험 의무가 수반된다.

코아스템켐온 관계자는 "뉴로나타-알주의 임상 가치를 글로벌 연구자들과 업계 관계자에게 명확히 알리고, 의학적·사업적 논의를 병행해 상업화 로드맵을 한층 구체화하겠다"며 "이후 지속적인 커뮤니케이션을 통해 허가 및 사업화 과정에 힘을 더할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 전했다.

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