폰 빌레브란트병 치료제 '본벤디' 美 적응증 확대승인

1·2형 성인환자 정기적 예방 및 소아환자 필요시 치료 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-08 10:05

다케다약품

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 다케다약품의 '본벤디'(Vonvendi, 재조합 폰 빌레브란트 인자)가 FDA로부터 1형 및 2형 폰 빌레브란트병 성인환자의 정기적 예방 및 소아환자의 필요시 치료에 대한 사용이 확대승인을 취득했다.

이 승인으로 본벤디는 폰 벨레브란트병 성인과 소아환자에 모두 승인을 취득한 유일한 유전자조작 폰 빌레브란트 인자 보충요법으로 자리매김하게 됐다. 본벤디는 다케다가 지난 2019년 샤이어를 인수하면서 확보했다.

폰 빌레브란트병은 미국에서 300만명 이상이 발병하며 혈액응고에 불가결한 단백질인 폰 빌레브란트 인자의 수치저하 또는 기능부전이 원인으로 발병한다. 이로써 일상활동을 방해할 가능성이 있는 장기출혈을 일으킬 수 있다.

이번 승인을 뒷받침한 임상연구에서는 비수술적 출혈 대부분이 성인(192건 중 157건)과 소아(104건 중 80건)에서 본벤디 1회 투여로 치료할 수 있었던 것으로 확인됐다. 

본벤디는 그동안 폰 빌레브란트 성인환자의 필요시 및 주술기 사용, 필요시 요법을 받고 있는 중증 3형 폰 빌레브란트 성인환자의 정기예방 사용에 승인돼 왔다. 다케다는 유럽연합(EU)과 일본에서도 본벤디의 적응증 확대승인을 요구하는 신청서를 제출한 상태이다.
 

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