아이오니스 AxD 치료제 '질가네르센' 임상결과 양호

1~3상 임상서 보행속도 안정…질환진행 지연과 개선 효과

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-23 09:12

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 아이오니스 파마슈티컬의 알렉산더병(AxD) 치료제 '질가네르센'(zilganersen)이 임상시험에서 양호한 결과를 보인 것으로 나타났다.

임상시험에서는 질가네르센 50mg이 10m 보행테스트에서 측정된 보행속도를 안정시키고 61주째 대조그룹에 비해 33.3%의 평균차를 보인 것으로 확인됐다. 또 2차 평가항목에서도 전반적으로 양호한 결과를 나타내고 질환진행의 지연과 개선을 시사했다. 

1~3상 임상시험에는 8개국 13개 시설에서 1.5~53세까지 54명의 참가자가 등록했으며 대부분 소아였다. 참가자는 질가네르센 또는 대조약물을 투여받는 그룹으로 무작위 분류되고 60주간 이중맹검치료기간이 설정됐다. 안전성 데이터에서도 질가네르센은 양호한 내약성을 나타내고 대부분 부작용은 경도 또는 중등도였다. 심각한 부작용 발생률은 대조그룹과 비교해 질가네르센 그룹에서 수치적으로 낮았다.

알렉산더병은 현재 승인된 치료법이 없는 희귀하면서 치명적인 신경질환으로, 가장 일반적으로 유소아기에 발병하고 보행, 대화, 연하능력에 영향을 미칠 가능성이 있다. 이 질환은 신경교섬유질 산성 단백질(GFAP) 유전자의 질환 원인변이에 의해 유발되는데, 질가네르센은 이러한 변이로 축적되는 과잉 GFAP의 생산을 정지하도록 설계되어 있다.

아이오니스는 내년 1분기 중에 FDA에 승인 신청서를 제출한다는 계획이다.

질가네르센은 그동안 FDA로부터 희귀의약품 및 희귀소아질환으로 지정받았으며 유럽의약품청으로부터는 지난 2019년 희귀의약품으로 지정됐다.

 

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