서울성모병원–스탠퍼드대, 저면역원성 iPSC 세포치료제 공동개발

정밀재생의료 글로벌 상용화 겨냥…70억 원 규모 한미 공동연구 본격 착수
주지현 교수 총괄, 심근·연골 등 고면역 조직 대상 세포치료 임상 실증 추진

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2025-08-05 16:05


가톨릭대학교 서울성모병원이 미국 스탠퍼드 의과대학과 함께, 면역거부반응을 최소화한 저면역원성 유도만능줄기세포(hypoimmune iPSC) 기반의 범용 세포치료제 개발에 착수했다. 총 70억 원 규모의 예산이 투입되는 이번 과제는 보건복지부의 연구중심병원 육성 R&D 사업의 일환으로, 2025년부터 3년간 한미 공동연구로 진행된다.

이번 연구에는 서울성모병원과 가톨릭대학교, 성균관대학교, 대웅제약, 스탠퍼드 의과대학 등 국내외 주요 기관이 공동으로 참여하며, 주관기관은 서울성모병원이다.

이번 과제는 'NiCE (Not-visible iPS Cell)' 프로젝트로 명명됐으며, 유전자 편집 기술인 CRISPR-Cas9을 이용해 인체 면역계로부터 '투명'하게 인식되는 저면역원성 iPSC 세포주를 개발하고, 이를 기반으로 한 연골세포 및 심근세포 치료제의 전임상·임상 실증까지 이어가는 것을 목표로 한다.

서울성모병원은 기존 연골조직 등 저면역 조직에 한정됐던 세포치료제 적용 범위를 심장 등 고면역 조직으로 확장해, 정밀재생의료의 글로벌 상용화를 위한 기술 기반을 확보한다는 계획이다. 특히 이 병원은 국내 대학병원 최초로 GMP 등급 iPSC 세포주 생산부터 전임상 평가, 임상 진입까지 전 주기 역량을 갖춘 기관으로, 이번 연구를 통해 End-to-End 정밀재생의료 플랫폼의 완성도를 더욱 높인다는 방침이다.

국내 주관책임자인 서울성모병원 류마티스내과 주지현 교수는 국내 최초로 iPSC 기반 연골세포치료제 연구자 주도 임상시험(IIT)을 승인받아 환자 투여까지 완료한 바 있는 줄기세포 분야의 대표 연구자다. 이번 과제에서도 저면역원성 iPSC 플랫폼 기반의 세포치료제 임상 실증 및 면역관용 유도 전략을 총괄하며, 글로벌 임상 진입과 사업화를 견인할 계획이다.

미국 측 연구책임자인 Joseph Wu 스탠퍼드 의대 교수는 iPSC 기반 심혈관 세포 분화 및 치료제 개발 분야의 세계적 권위자다. 미국심장협회(AHA) 회장을 역임한 바 있으며, 이번 연구에서는 저면역원성 iPSC 유래 심근세포를 spheroid 및 organoid 형태로 제작해 미국 내 전임상을 주도한다.

양 기관은 이식 후 발생할 수 있는 섬유화, 염증반응, 조직 생착률 등 병리 기전을 공동 분석하고, 면역조절세포 병합 투여를 통한 이중 면역조절 전략도 함께 검증할 계획이다.

이번 공동연구는 줄기세포 치료제의 상용화를 가로막아온 가장 큰 장벽인 면역거부반응을 극복하려는 기술적 시도로 평가된다. 기존 동종 세포치료제는 HLA 불일치로 인한 거부반응, 자가 세포치료제는 생산 지연과 높은 비용이라는 한계가 있었다.

반면 저면역원성 iPSC는 공여자-수용자 간 면역 차이를 최소화해 면역억제제 없이도 이식 가능하며, 반복 투여 및 범용 적용이 가능하다는 장점이 있어 차세대 세포치료제로 주목받고 있다.

이번 과제는 단일 치료제 개발을 넘어 연골·심근 등 다양한 적응증에 적용할 수 있는 다계통 플랫폼으로서의 가능성을 검증하고, 기술–임상–사업화를 연계한 정밀재생의료 모델을 구축하는 데 초점이 맞춰져 있다.

서울성모병원은 자체 세포처리시설과 임상 플랫폼을, 스탠퍼드 의대는 기능 평가 및 전임상 실증을 각각 담당하며, 양국의 규제 기준을 모두 충족하는 글로벌 임상 전략을 수립할 예정이다.

주지현 교수는 "이번 공동연구는 서울성모병원이 축적해온 정밀재생의료 기술이 글로벌 표준으로 자리잡을 기회"라며 "실제 환자 치료에 적용 가능한 실증 기반을 확보하고, 글로벌 기업과의 협력 및 사업화로 이어지는 선순환 구조를 완성하겠다"고 밝혔다.

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