아이바키트' 美서 적응증 추가 승인심사 본격 실시

성인 지연성 전신 비만세포증 대상…5월 22일까지 승인여부 결정

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-01-25 11:06

美 블루프린트
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 블루프린트 메디슨의 위장관기질종양(GIST) 치료제 '아이바키트'(Ayvakyt, avapritinib)가 미국에서 성인 지연성 전신 비만세포증 치료제에 대한 승인심사가 본격 실시된다.
 
블루프린트는 23일 미국 FDA가 아이바키트의 적응증 추가신청건을 접수하는 동시에 신속심사 대상으로 지정했다고 발표했다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 5월 22일까지 승인여부가 결정될 전망이다.

아이바키트는 전신 비만세포증 원인의 약 95%로 알려져 있는 KIT D816V 유전자변이를 선택적으로 억제하도록 설계된 약물로, 앞서 성인 지연성 전신 비만세포증에 대한 적응증 추가와 관련해 FDA가 혁신 치료제로 지정하기도 했다.

임상시험에서는 환자들의 증상이 유의하게 감소하는 등 임상적 효능이 지속적으로 나타났으며 안전성 또한 양호한 것으로 나타났다. 

아이바키트는 유럽에서 성인 절제 불가능 또는 전이성 GIST 치료제로 승인됐으며, 미국에서는 절제 불가능 또는 전이성 GIST 환자 및 진행성 비만세포증 치료제로 승인을 취득했다.
 

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