'투트랙' 전략 펼치는 툴젠, 신약 임상·국내외 CRISPR 특허권 확보

크리스퍼 캐스나인 유전자가위, 국내 9건·글로벌 8개국 다수 특허 취득
미국 기업 라이선스 계약·저촉심사 승리…글로벌 권리 확보 박차
TGT-001, 샤르코-마리-투스병 적응증…2024년 말 미국 임상 예정

정윤식 기자 (ysjung@medipana.com)2023-09-06 06:01


[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 툴젠이 개발 중인 신약 치료제 임상에 앞서, '크리스퍼 캐스나인(CRISPR/Cas9, 이하 CRISPR) 유전자가위' 를 비롯한 특허권 다지기 행보를 이어가고 있다.

툴젠은 유전자교정 제품 및 서비스 주력 기업으로서, 1999년 10월 8일 설립 이후 ZFN 유전자가위, TALEN 유전자가위 개발에 이어, 2012년 CRISPR 유전자가위 개발에 성공했다. 

이를 통해 툴젠은 현재 유전자교정 플랫폼 기술의 원천특허를 기반으로, 특허 수익화 사업과 유전자교정 기술 활용 치료제 및 동식물 관련 제품 연구개발을 이어가고 있다.

5일 툴젠은 '표적 특이적 CRISPR 변이체(Target Specific CRISPR variants)'의 일본 특허를 취득했다고 공시했다. 주요 내용은 인위적으로 조작된 CRISPR 효소 및 CRISPR 시스템을 이용한 유전자 조작, 변형 등 용도에 관한 것이다.

이는 툴젠의 2023년 하반기 4번째 특허 취득 공시이며, 앞선 지난 7월에는 '저산소 환경 하에서 높은 적응력을 가지는 세포 및 이의 용도'와 지난 8월 '인위적으로 조작된 SC 기능 조절 시스템', 지난 4일에는 '표적 DNA에 특이적인 가이드 RNA 및 Cas 단백질을 암호화하는 핵산 또는 Cas 단백질을 포함하는, 표적 DNA를 절단하기 위한 조성물 및 이의 용도'의 CRISPR 유전자가위 연결 특허를 취득한 바 있다.

그 결과 툴젠의 CRISPR 유전자가위 원천기술 관련 국내 특허는 총 9건이 됐으며, 한국을 제외한 미국, 일본, 호주 등 8개 국가의 글로벌 특허는 총 18건이 됐다. 하지만 아직 등록되지 않은 특허를 고려하면, 향후 툴젠의 특허 건수는 더욱 늘어날 것으로 전망된다.

또한, 지난 7월 미국 바이오 기업과 CRISPR 유전자 교정기술 특허 라이선스 계약을 맺고, 지난 2022년 9월에는 CRISPR 유전자가위 선발명자를 가리는 미국 저촉심사 첫 단계 '모션페이지'에서 미국 버클리 캘리포니아대(UC버클리)와 미국 브로드연구소를 상대로 승리를 거두는 등 글로벌 권리 확보에 나서고 있다.

더불어 국내에서도 크리스퍼 유전자가위 관련 수익사업을 벌이고 있는 기업에게 특허 침해 경고장을 보내는 등 다방면에 걸친 특허수익화사업에 박차를 가하고 있다. 

툴젠은 이에 그치지 않고 성능개선 면역세포치료제의 개발 및 유전자중복 질병 치료제 등 후보물질 개발에도 공을 들이고 있다. 특히, 지난 2022년 김소한 임상허가전략실장 상무이사를 영입하고 연구 인력을 충원하는 등 인재 확보에 나서고 있다.

현재 툴젠의 신약 후보 물질 중 임상 단계에 가장 근접해 있는 것은 'TGT-001' 품목으로서, 이는 '샤르코-마리-투스병(CMT)'을 적응증으로 한다. 툴젠 측에 따르면 TGT001은 오는 2024년 말 미국 임상에 들어갈 예정이다.

툴젠 관계자는 "현재 CRISPR 유전자 권리 확보와 관련 수익 창출에 나서고 있다"며 "후보물질 개발에 있어서도 철저한 임상 준비를 통해 조기 라이선스 아웃을 추진하는 등 최선을 다하겠다"고 전했다. 

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    Kl**2023.09.06 09:01:48

    개구라 치지마라

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