'젤잔즈', 국내 소아 특발성 관절염 분야 '효과적 대안' 주목

류마티스 관절염 치료 최초의 JAK 억제제
소아 특발성 관절염, 성장통으로 오인…치료 부담도 커
장기 후유증 최소화 위해 신속하고 효과적인 치료 중요
3상 임상 통해 통계학적으로 유의한 효과 확인

조해진 기자 (jhj@medipana.com)2025-07-19 05:57

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 소아 특발성 관절염(JIA, Juvenile Idiopathic Arthritis) 치료 분야에서 한국화이자제약 자가면역질환 치료제 '젤잔즈(토파시티닙시트르산염)' 역할이 국내 의료진을 통해 재조명됐다.

젤잔즈는 경구용 JAK(Janus Kinase) 억제제로 우수한 3상 데이터를 갖추고 있는 데다, 최근 소아 특발성 관절염 급여 적용이 이뤄지면서 소아 특발성 관절염 환아들의 치료 접근성을 높일 수 있게 됐다.

18일 한국화이자제약에 따르면, 최근 젤잔즈 소아 특발성 관절염 급여 확대를 기념하기 위한 의료진 대상 심포지엄을 온라인으로 개최했다.

이날 심포지엄에서는 김영대 인제대학교 일산백병원 소아청소년과 교수가 3상 데이터와 진료경험을 발표하면서 젤잔즈 역할에 대한 기대감을 전달했다.
발표에 따르면, 젤잔즈는 만 2세 이상부터 만 18세 미만인 소아 특발성 관절염 환자 225명을 대상으로 진행된 3상에서 효과와 안전성이 입증됐다.

성장통으로 오인 되기도 하는 소아 특발성 관절염은 16세 이하 소아에서 6주 이상 지속되는 원인 불명의 만성 관절염이다. 

HIRA 빅데이터개방포털에 따르면, 국내 소아 특발성 관절염 환자 수는 지난해 기준 3094명으로, 1979명이어었던 2018년 대비 56.3% 증가했다. 의학저널 란셋 등에서는 소아 특발성 관절염이 소아에서 가장 흔한 류마티스 질환으로, 실제 유병률은 보고된 수치보다 낮게 평가됐을 가능성도 제기된다.

환아들은 일상생활에 영향을 줄 수 있는 통증, 아침 경직(morning stiffness) 및 피로 등의 증상을 나타내 여러 기능적, 신체적, 사회적 측면에서 삶의 질에 영향을 받는다. 

임상시험 결과, 총 44주 차까지의 질환 악화율(flare rate)는 젤잔즈 투여군(29%)이 위약군(53%)보다 유의하게 낮았다.

파트1 오픈라벨 기간인 18주차까지 젤잔즈를 투여한 환자의 77%(185명 중 142명)가 JIA ACR 30(염증성 관절 질환 치료 효과 평가 지표, 30% 증상 개선)을 달성했고, 파트2에서의 질병 발생까지의 소요시간(Time to flare)은 위약군 대비 젤잔즈 투여군이 유의하게 더 길었다.

안전성 프로파일은 위약군 및 기존 류마티스 관절염 치료 결과와 유사했으며, 새로운 잠재적 안전성 위험도 관찰되지 않았다. 
김영대 교수는 "소아 특발성 관절염은 소아 환아의 보호자에게도 심리적·물리적 부담을 주는 질환으로 의학적 미충족 수요가 높다. 최근 캐나다 연구에 따르면 보호자들은 주사 치료 과정에서 부모 역할에 부담을 느끼고, 자녀와의 관계에 영향을 받는 등 정서적인 어려움을 경험한 것으로 나타났다"며 "그런 측면에서 경구 치료제는 실제 보호자 대상 조사에서도, 치료 지속성 측면에서 이점이 있는 것으로 확인됐다"고 말했다.

이어 "젤잔즈는 기존 생물학적제제 치료에 반응하지 않거나 주사 치료에 부담을 느끼는 소아 환자들에게 효과적인 대안이 될 수 있다"며 "이번 급여 등재는 치료 선택지를 넓히고, 환자와 보호자 모두의 삶의 질 향상에도 의미 있는 진전"이라고 강조했다.

이와 관련해 홍지영 한국화이자제약 스트레터직 얼라이언스 포트폴리오(Strategic Alliance Portfolio) 사업부 마케팅 리드는 메디파나뉴스에 서면을 통해 "젤잔즈는 국내 최초 경구용 JAK 억제제로 지난 10년간 전 세계 50만명 이상(2022년 기준)의 환자에게 처방되며, 풍부한 임상 연구와 실제 진료 경험을 축적해왔다"면서 "화이자는 앞으로도 이러한 과학적 근거를 바탕으로 의료진과 환자에게 검증된 치료옵션으로서의 임상적 가치를 지속 전달해 나갈 것"이라고 밝혔다. 

또한 "적응증 확대와 다양한 제형의 포트폴리오 확장은 물론, 국내외 최신 가이드라인과 실제 진료 데이터를 토대로 의료진과 긴밀히 소통하며 학술적 기반의 마케팅 활동을 강화해 나갈 예정"이라며 "이를 통해 자가면역질환 분야에서 환자의 미충족 수요 해소 기여에 노력할 것"이라고 말했다. 

젤잔즈는 류마티스관절염 치료를 위한 최초의 JAK 억제제로 2012년 FDA 승인을 받았으며, 2014년부터 국내에 도입돼 ▲류마티스관절염 ▲궤양성대장염 ▲건선성관절염 ▲강직척추염 ▲다발성 소아 특발성 관절염 ▲소아 건선성관절염 등 6개의 적응증을 확보하고 있다. 이후 2023년 성인 중증의 활동성 강직척추염 건강보험 급여 적용에 이어 올해 4월부터 소아 특발성 관절염에 대한 건강보험 급여 적용을 추가했다. 

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