진성 적혈구증가증 치료물질 'VGT-1849B' FDA 희귀약 지정

높은 정확도로 JAK mRNA 선택적 표적화…오프타겟 감소

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-01 12:35

반다 파마슈티컬스

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 반다 파마슈티컬스(Vanda Pharmaceuticals)의 진성 적혈구증가증 치료물질 'VGT-1849B'가 FDA로부터 희귀약 지정을 부여받았다.

VGT-1849B는 선택적 펩타이드 핵산 기반의 JAK2 저해제로, 진성 적혈구증가증 치료를 표적으로 한다. 진성 적혈구증가증은 미국에서 10만명 당 44~57명에 영향을 미치는 것으로 추정되는 만성 골수증가성 질환으로, 이 질환은 적혈구의 과잉생산과 염증성 사이토카인 증가를 특징으로 한다.

VGT-1849B는 시장에 존재하는 기존 JAK 저해제와 달리 높은 정확도로 JAK mRNA를 선택적으로 표적으로 함에 따라 독성증가로 이어질 가능성이 있는 오프타겟(타겟이 아닌 키나제에 결합하는 것) 효과를 줄인다. 진성 적혈구증가증 환자의 95% 이상이 JAK2 V617F 기능획득형 변이를 지니며 이것이 이상 JAK2 생산으로 이어진다.

현재 이용되고 있는 '자카피' 등 JAK 저해제는 JAK2에 대해서만 선택이지 않기 때문에 오프타겟 키나제에 대한 결합을 초래할 가능성이 있다. 

VGT-1849B는 뉴클레오 기반에 양이온성 지질부분을 도입함에 따라 세포투과성과 RNA에 대한 친화성을 향상시키는 OliPass 펩타이드 핵산으로 불리는 신규 백본(backbone) 화학을 이용하고 있다.
 

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