스칼러 락 SMA 치료물질 '아피테그로맙' FDA 승인 실패

제3자 제조시설 정기검사 중 밝혀진 소견에 기인

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-09-25 09:09


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 스칼러 락(Scholar Rock)의 척수성 근위축증(SMA) 치료물질인 '아피테그로맙'(apitegromab)이 FDA로부터 승인을 취득하는 데 실패했다.

스칼러 락은 23일 아피테그로맙 승인과 관련해 FDA가 의약품 품목허가를 거절할 때 개선사항을 해당 기업에게 발송하는 보완요구서한(CRL)을 발송했다고 발표했다.

FDA의 결정은 지난해 12월 노보 노디스크가 인수한 제3자 제조시설인 카탈런트 인디애나 LLC(Catalent Indiana LLC)의 정기검사 중에 밝혀진 소견에 기인하고 있다. 이들 소견은 아피테그로맙 특유의 것이 아니며 CRL은 약물의 유효성과 안전성데이터, 또는 제3자 약물원료제조시설에 관한 또 다른 우려사항을 지적하는 것은 아니라고 회사측은 설명했다.

카탈런트 인디애나는 지난 8월 초 FDA의 소견에 대응하기 위한 포괄적 회답을 제출하고 시정조치를 실시하고 있는 것으로 알려졌다.

스칼러 락은 카탈런트 인디애나가 제조문제를 해결하면 아피테그로맙의 승인신청을 재제출할 계획이다. 회사측은 이들 문제가 해결되면 FDA가 승인신청에 신속하게 대응할 것으로 보고 있다. 

아피테그로맙은 FDA로부터 희귀질환약과 희귀소아질환, 우선심사, 패스트트랙 등으로 지정됐다. 유럽의약품청도 현재 승인신청을 심사 중이며 내년 중반기에는 승인여부가 결정될 것으로 예상된다. 

SMA는 운동뉴런의 상실과 근력저하를 특징으로 하는 희귀 유전성 신경근질환으로, 진행적으로 이동능력과 자립성에 영향을 미친다. 전세계 약 3만5000명의 SMA 환자가 SMN을 표적으로 한 치료를 받고 있다. 
 

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