'고가의약품' 성과관리 규정 살펴보니‥앞으로 출시될 신약 대거 포함

고가의약품, 근거의 불확실성이 크거나 재정에 심각한 영향 초래
고가의약품별 성과관리로 사후관리 초점‥'반응평가'와 '성과평가' 자료 제출

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-03-23 11:53


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 앞으로 고가의 신약들이 계속해서 등장할 예정이다.

이들 고가약은 1인당 투약금액이 억 단위이지만, 치료적 대안이 없던 질환에 있어서는 희망과 다름없다.

2021년까지 국내에서는 세포치료제 15품목, 유전자치료제 3품목이 첨단바이오의약품으로 허가됐다. 초고가 의약품으로 주목받고 있는 '킴리아', '졸겐스마', '럭스터나'는 모두 유전자치료제다. 우리나라 급여 목록에는 킴리아, 졸겐스마가 등재돼 있고, 럭스터나는 비급여로 남아 있다.

그러나 난치성 질환, 희귀질환을 대상으로 하는 초고가 신약은 임상시험에 대한 한계로 근거의 불확실성이 매우 큰 편이다. 아울러 비용효과적인 기술이라 하더라도 재정 영향이 지불자가 감당하기 어려운 수준이다. 아무리 신약의 효과가 매우 크더라도, 비용이 일시에 소요되는 경우 연도별로 일정하게 주어진 예산으로는 대처하기 벅찰 수 있다.

따라서 이들 고가의약품은 재정 영향에 대한 관리가 필수적이다.

현재 고가 신약의 재정 영향을 완화하기 위해 많은 국가들이 가격 협상을 통한 '할인' 혹은 '환급'을 택하고 있다. 약제별 지출 총액에 제한을 두거나 사용량이 증가하면 가격을 '조정'하거나 '환급'하도록 하는 제도도 흔히 볼 수 있는 수단이다.

임상적 불확실성에 대처하는 수단으로 표적치료제와 같은 기존 고가 항암제들은 환급, 사용량-약가연동제와 같은 재정기반 위험분담 방식을 주로 적용했다. 반면 유전자치료제들의 경우 '성과기반 위험분담방식'을 주로 적용하고 있다.

이와 관련해 우리나라도 늘어나고 있는 고가의약품 관리를 위해 '성과관리' 규정을 제정했다.

올해부터 시행된 건강보험심사평가원의 '고가의약품의 성과관리 등에 관한 규정'에 따르면, 고가의약품이란 약제의 가격이 높고, 비용효과성이 불확실해 안전성 확인 및 장기평가가 필요한 약제를 뜻한다. 또는 1인당 연간 소요금액이 상당하거나 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래하는 약제가 포함된다.

고가의약품의 성과관리는 크게 '반응평가'와 '성과평가'로 나눠진다.

반응평가란 요양기관에서 고가의약품 투여 후 약제의 효과 및 부작용 등의 변화에 대해 평가하는 것을 말한다.

성과평가란 심평원이 반응평가 결과를 이용해 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 및 심평원이 공고한 기준에 따라 평가하는 방법이다.

성과관리 대상이 되는 고가의약품의 선정 기준도 마련됐다.

▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고, 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래하는 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제의 안전성 확인 및 장기평가가 필요한 경우 ▲그밖에 보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우 중 하나라도 해당되면 관리 대상이다.

성과평가 계획은 고가의약품별로 수립된다.

심평원은 고가의약품별로 계획을 수립해 보건복지부에 보고해야 한다. 고가의약품으로 선정되면 3개월 이내에 심평원 홈페이지에 게재하는 등의 방법으로 공개된다. 이 성과평가 계획에는 평가대상약제, 평가방법, 평가시기, 제출서식, 제출방법, 제출기한 등이 포함된다.

지난해 급여가 된 킴리아(상한금액 3억 6,003만원)는 6개월 주기로 1년간, 졸겐스마(19억 8,172만원)는 6개월 주기로 5년간 자료를 제출한다.

성과평가의 절차는 요양기관이 제출하는 자료가 기반이다.

고가의약품을 투여한 환자의 반응평가 결과를 확인하기 위해 요양기관은 제출서식을 작성해 심평원에 제공한다.

심평원은 의료기관의 고가약 투여환자에 대한 반응평가결과 분석의 업무효율성을 높이고, 자료 제출의 편의를 위해 '고가약 관리 시스템'을 운영 중이다.

앞서 급여 등재된 킴리아와 졸겐스마 등 초고가약을 투여하는 의료기관은 환자별 투여정보 등을 메일로 제출해 왔다. 그런데 이 방법은 번거롭고 불편했기 때문에, 심평원은 자료를 직접 입력하거나 업로드 하는 방식으로 시스템을 개선시켰다.

심평원은 성과평가에서 의학적 판단이 필요한 경우 진료심사평가위원회의 관련 분과위원회에서 심의를 거칠 수 있다. 분과위원회의 회의 운영과 관련된 그밖에 필요한 사항은 진료심사평가위원회 운영규정을 따른다.

만약 고가의약품의 성과평가에 필요한 자료의 제출 및 자료 보완이 필요하다면 요청할 수 있으며, 요양기관은 정당한 사유가 없는 한 응해야 한다.

보충 자료는 고가의약품을 투여한 요양기관이 정보통신망을 통해 제출하며, 이 자료는 고가의약품 성과평가 및 급여기준관리 등에 활용할 수 있다.

심평원은 성과평가 데이터를 활용해 고가의약품을 모니터링하고, 성과평가의 결과가 환자단위 성과기반 위험분담제 계약의 사후관리에 필요하다고 판단하는 경우 국민건강보험공단에 알려야 한다.

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