"스핀라자 급여기준 확대…SMA 3b형 환자 치료환경 개선 기대"

바이오젠 코리아, SMA 치료제 스핀라자 급여기준 확대 기념 간담회 개최 
박형준 교수 "후기발현형 SMA 환자서 실제 다양한 운동기능 지표 개선"

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-11-02 11:39

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 국내 척수성 근위축증(SMA) 치료 환경 개선을 두고 관련 전문가들이 환영의 뜻을 밝혔다. 

SMA 치료제 스핀라자 급여기준 확대로 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제되면서 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 치료를 시작하게 되면서다.   

바이오젠 코리아는 2일 콘래드 호텔 서울에서 SMA 치료제 스핀라자 급여기준 확대 기념 기자간담회를 개최했다.  

이날 연자로 나선 강남세브란스병원 신경과 박형준 교수<사진>는 SMA 치료 환경 변화와 스핀라자 임상적 효과에 대해 소개했다. 

박 교수에 따르면 SMA는 운동 뉴런의 퇴화로 점진적인 근력 약화를 보이는 신경근육 희귀질환이다. 특징적으로는 몸쪽 근육의 대칭적인 근력약화 및 근육위축을 가지고 온다. 

이 질병은 손상되거나 누락된 SMN1 유전자로 인한 생존운동신경세포(SMN) 단백질 생산 결핍으로 인해 발생되며, 중증도에 따라 증상이 다양하게 나타난다. 

SMA는 증상 발현 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형을 구분한다. 

생후 18개월 이후 증상이 나타나는 SMA 3형은 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 구분한다. 

그런데 3b형 환자들은 상대적으로 발병 시기가 늦고 약물치료의 임상적 유용성이 불확실하다는 이유로 급여권에서 제외돼 왔었다. 

따라서 급여기준 확대에 따라 이번 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제된 부분은 임상의로서 환영할만한 일이라는 평가다. 

박 교수는 "SMA 3b형 환자들도 점진적인 근육 약화로 일상생활에 큰 지장을 겪지만 스핀라자 급여 적용을 받지 못해 물리, 재활 치료와 같이 보조적인 치료에만 의존하고 있었다. 이번 급여기준 확대로 3b형 환자들 또한 약물치료를 병행하면 운동기능이나 삶의 질 개선 효과를 기대할 수 있을 것"이라고 말했다. 

그러면서 리얼월드에서도 스핀라자 도입 후 3b형 환자들이 이전에 하지 못했던 동작을 수행할 수 잇게 되는 등 긍정적인 치료 사례가 다수 확인됐다고 했다. 

그는 "인터내셔널 레지스트리 분석 연구에서 12개월 추적관찰 기간 동안 스핀라자는 SMA 3b형 환자 모든 연령에 걸쳐 운동기능이 개선(HFMSE +1.33)되는 효과를 보였다"며 "실제 임상에서도 후기발현형 SMA 환자에 스핀라자 투여 시 다양한 운동기능 지표들이 개선되는 것을 확인할 수 있었다"고 말했다. 
바이오젠 코리아 의학부 최정남 상무<사진>도 스핀라자가 8년 이상 축적된 임상연구 데이터와 RWE를 보유한 만큼, 이번 급여기준 확대로 새 지평을 열게 될 거라 봤다. 

그는 "성인 SMA 환자들에게는 4500명 이상의 환자들이 동록된 레지스트리 및 RWE를 통해 스핀라자의 치료효과를 뒷받침한다"며 "최초 치료제로 승인받은 약물인 만큼, 유일하게 7.6년 이상의 1만4000명 환자 프로파일을 가지고 있다"고 말했다.

또한 "바이오젠 코리아는 SMA 치료 분야 리더로서 환자들을 위한 디지털 의료정보 플랫폼 '티스마(TISMA)', 환자 운동기능 및 일상생활 개선을 위한 교육 콘텐츠 스마일 홈 트레이닝 3D 영상 등 다양한 노력을 이어 나가고 있다"고 덧붙였다. 

한편 스핀라자는 지난 10월 1일부터 SMA 치료에서 급여기준이 확대됐다. 

급여기준은 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자로서 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며 치료 시작 시점 생후 6개월 미만인 경우 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 Type 1~Type 3 이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 환자 중 어느 하나에 해당하는 경우로 완화됐다.  

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