2018년의 기적을 바라며‥SMA 환우들, 또 '손 편지' 써야 했다

SMA 평가도구 큰 제한점‥명확한 이유 없이 심평원 심사 탈락 사례 늘어나 SMA 환자들, 국회의원에게 손 편지로 간절함 호소‥"급여 불승인 사례 재검토"

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 2018년이었다. 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 환자들은 유일한 치료제였던 바이오젠의 '스핀라자(뉴시너센)'의 급여를 위해 손 편지를 썼다. 제 11회 세계 희귀질환의 날이었던 2월 말, 총 38명의 SMA 환자와 가족들은 국회 보건복지위원회 의원 22명에게 손 편지 427통을 보냈다. 같은 해 4월 말에는 46명의 환우와 가족들이 모여 50통의 편지를 보건복지부 장관에게 발송했다. 이 당시 메디파나뉴스는 해당 내용을 기획 기사로 다룬 바 있다. 환자들의 안타까운 사연이 담긴 편지가 의원들에게 도착하자, 몇몇 의원들은 SMA 환자 가족들에게 손을 내

혈우병 환자도 '삶의 질'에 큰 관심‥'엘록테이트'로 레벨 업

[연중기획 희망뉴스] 반감기 연장 제제‥출혈 빈도 및 투여 빈도 감소 엘록테이트, 환자의 치료 순응도를 높이고 출혈 조절 및 관절 건강 개선

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 혈우병 치료가 거듭 발전하면서, 환자들의 '삶의 질' 개선에 많은 관심이 모아지고 있다. 특히 '반감기 연장 제제'는 출혈 빈도를 줄이는 동시에 투여 빈도를 줄임으로써, 환자의 치료 순응도를 높여줬다. 대표적으로 기존 혈우병A 치료제 대비 반감기를 1.4~1.5배 연장시킨 사노피의 '엘록테이트(에프모록토코그알파)'가 있다. 출시된 지 2년이 지난 엘록테이트는 주요 임상을 통해 예방요법 시 연간 출혈률(Annualized bleeding rate, ABR), 연간 자발 출혈률(Spontaneous ABR), 연간 관절 자발 출혈률(Spontaneous Joint ABR) 등의 지표를 비롯해

조혈모세포이식 후 찾아온 '합병증'‥'자카비'가 유일한 '희망'

[연중기획 희망뉴스] 이식편대숙주질환, 스테로이드 부작용에 삶의 질 급격히 하락 "유일한 대안인 '자카비', 급여 적용으로 새로운 삶 시작할 수 있기를"

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] "'자카비'요? 저에게는 '생명의 은인'이죠. 자카비가 아니었다면 저는 지금 이 자리에 있지 못했을 거에요." 한 가족의 가장인 A씨(40세·남)는 2017년 35세의 나이로 급성림프구성백혈병을 진단받았다. 같은 해 7월 바로 조혈모세포이식을 받았으나, 2017년 10월 급성 이식편대숙주질환(GvHD, Graft-versus-Host Disease)이 발병했다. GvHD은 동종 조혈모세포 이식(allo-SCT, allogeneic hematopoietic stem cell transplant) 후에 흔히 나타날 수 있는 위중한 합병증이다. 이식된 공여자의 T 세포가 환자의 정

'비라토비'가 유일한 희망‥'대장암' 환자들의 간절한 기다림

[연중기획 희망뉴스] BRAF V600E 변이 전이성 직결장암, '비라토비' 유일한 치료 옵션 OS 늘린 '비라토비-세툭시맙 병용요법', 계속된 급여 지연에 기다리던 환자들 애간장

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 이미란(52세, 여) 씨는 카페 매니저로 살아가는 충직한 직장인이였고, 단란한 가정을 일궈온 성실한 엄마이자 아내였다. 그런데 아직 코로나19가 세상에 없었던 2019년, 이미란 씨는 복통, 복부팽창, 높은 혈압으로 갑자기 응급실을 찾게 됐다. 가볍게 생각하고 방문한 응급실에서 이 씨는 이미 복막까지 전이된 직결장암을 진단받았다. 게다가 단순한 직결장암이 아니었다. 이미란 씨는 이름마저 길고 어려운 'BRAF V600E 변이 전이성 직결장암'이었다. BRAF V600E 유전자 변이는 예후를 악화시킬 뿐 아니라, 전체 전이성 직결장암 환자의 4.7%에서 발생할 만큼 희귀했다. "제가 워낙

'아일리아'의 T&E 요법‥'유연성'으로 황반변성 '지속 치료' 꿈 이뤄

[연중기획 희망뉴스 ] 8주에서 최대 16주까지 투여 주기 조정하는 'T&E 요법' 최근 최소 투여 간격 8주에서 4주로도 허가‥치료의 선택과 집중 가능

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 2개월에 1번 투약하던 주사제가 있다. 그런데 상태에 따라 4주, 8주, 16주까지 투여 주기를 조정할 수 있다면 어떨까? 의사의 입장에서는 당연히 반가운 일이다. 환자마자 상태가 다른데, 이에 맞춰 집중 치료를 할 수 있기 때문이다. 또 환자의 입장에서도 마찬가지다. 상태가 잘 유지된다면 주사 투약을 조금 더 느슨하게 조절할 수 있고, 그만큼 병원 방문에 대한 부담도 줄어든다. 만약 상태 개선이 없다면 투약 간격을 줄여 적극적으로 치료를 하면 된다. 특히 주사를 '눈'에 직접 투약해야 하는 경우라면, '유연한' 투여 주기 조절은 상당히 좋은 치료 옵션이 된다. 최근 '습성 연령 관련 황

HER2 양성 '조기 유방암'에서 '너링스'‥'재발'의 두려움 극복

[연중기획 희망뉴스] HER2 양성 조기 유방암 치료 목표, 재발 방지와 뇌전이 위험성 감소 너링스 연장보조요법, 5년 관찰기간 동안 뇌전이 위험 59%-재발 위험 43% 감소

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] A씨(53세)는 2017년 8월 'HER2 양성 조기 유방암'으로 진단 받았다. 조기 유방암은 원격 전이가 없는 1-3기 유방암을 말한다. 조기 유방암은 적절한 치료가 이뤄지지 않을 경우 혈류와 림프관을 따라 전신으로 전이해 심각한 결과를 초래한다. 따라서 조기 유방암은 전이 및 재발 예방을 목적으로 치료가 이뤄진다. A씨는 곧바로 수술을 통해 암을 제거했고, 항암화학요법을 8차까지 끝냈다. 이후 1년 동안 수술 후 항암화학요법으로 트라스투주맙으로 치료를 받았으나 여전히 그에게는 '재발'의 두려움이 컸다. 그도 그럴 것이 HER2 양성 유방암은 다른 유방암에 비해 진행이 빠르고 공격적이다

'티쎈트릭-아바스틴' 병용요법‥'간암'의 1차 표준 치료를 바꾸다

[연중기획 희망뉴스] 한국인 대상으로도 3상 연구와 일관된 결과 확인‥처방에 자신감 "간암 치료의 새 시대, 빠른 급여로 환자에게 생존기간 향상 기회 제공해야"

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 한국로슈의 '티쎈트릭(아테졸리주맙)+아바스틴(베바시주맙)' 병용요법은 10년 넘게 정체돼 있던 '절제 불가능한 간세포암 1차 치료' 방향을 단숨에 바꿔 놓았다. 오래도록 간암 1차 치료는 '넥사바(소라페닙)'에만 한정돼 있었다. 그리고 그동안 허가된 1차 치료제들은 모두 넥사바보다 '비열등성'을 입증해 왔을 뿐이다. 그런데 '티쎈트릭+아바스틴 병용요법'은 IMbrave150 임상으로 소라페닙보다 '우월한 생존기간' 향상을 보여줬다. 한국인을 대상으로 한 리얼월드 연구에서도 티쎈트릭+아바스틴 병용요법은 3상 연구와 일관된 결과를 보여 의사들에게 큰 신뢰감을 제공했다. 분당차병원 혈액종양내과

난소암 '희망 치료제'된 '제줄라'‥'유지요법' 의미 재정립

[연중기획 희망뉴스] 지난해 10월, BRCA 변이 난소암 1차 유지요법 급여 확대 유지요법 통해 '재발' 위험 크게 낮춰‥1일 1회 복용으로 복약 순응도 및 삶의 질 향상

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 속이 더부룩한 느낌이 지속된다고 생각했다. 그런데 정작 '난소암' 3기를 진단받았을 때 김 씨(49세)는 말 그대로 심장이 철렁 내려앉는 기분이었다. 하지만 긍정적인 마음가짐이 결국 김 씨를 움직였다. 김 씨는 힘든 항암화학요법을 끝낸 후, 2021년 11월부터 다케다제약의 PARP(Poly ADP-ribose polymerase) 억제제 '제줄라(니라파립)'로 유지요법을 진행 중이다. 항암화학요법 과정은 쉽지 않았지만, 현재 제줄라 치료는 김 씨에게 일상생활의 기쁨을 제공했다. "항암화학요법이 끝나고 주치의가 일말의 망설임 없이 제줄라로 '유지요법'을 하자고 권했어요. 그리고 그 선택에

혈액암 환자 생사 가르는 '진균감염'‥적재적소 '항진균제' 사용 중요

[연중기획 희망뉴스] 면역력 약해진 혈액암 환자, '진균감염' 위험도 커 침습성 감염 치료 위한 선제적 약제 확보‥신규 항진균제 필요 

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] "많은 사람들이 혈액암 환자에게 '진균감염'이 얼마나 치명적인지 알지 못하는 것 같아요." 한국혈액암협회 장원영 부장도 혈액암 환자였다. 그래서 그 누구보다 '진균감염'의 위험성에 대해 잘 알고 있었다. 혈액암 치료법의 대부분이 '면역력 저하'를 일으키기 때문에, 혈액암 환자들은 언제나 감염의 위험이 뒤따른다. 그런데 대부분의 진균감염은 중증도가 높지 않은 질환으로 인식되고 있다. 그러다 보니 정작 '치료제' 도입이나 급여는 큰 관심을 받지 못하고 있다. 하지만 면역이 저하된 환자들에서 칸디다(candida), 아스페르길루스(aspergillus), 크립토코쿠스(cryptococcus)와

'일상'의 소중함‥류마티스관절염에서 'JAK 억제제'의 의미

[연중기획 희망뉴스] '린버크', '임상적 관해' 넘어 '통증 및 신체 기능 개선'에 새 기준 제시

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '류마티스관절염(Rheumatoid Arthritis)'의 치료 목표는 '관해(Remission)' 또는 '낮은 질병 활성도 달성' 등을 꼽을 수 있다. 그리고 최근 20년간 의학적 발전에 힘입어 류마티스관절염 치료 목표에 도달하는 환자들이 늘어났다. 그러나 관해를 달성하는 것은 생각보다 쉽지 않은 일이다. 게다가 류마티스관절염 환자들이 실제 치료 과정에서 호소하는 주요 증상은 '통증'이었다. 치료를 꾸준히 받더라도 상당수의 환자들이 통증, 피로감을 호소했다. 생물학적 제제 등록 사업(Korean College of Rheumatology Biologics & Targeted th

'자살'을 '살자'로 바꾸는 치료‥'스프라바토'가 보여준 희망

[연중기획 희망뉴스] 비강분무형으로 경구제 대비 빠른 효과‥'급성 자살' 생각 또는 행동 등 우울 증상 개선

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 고등학교 시절부터 시작된 여러 불안과 우울 증세는 A씨(24세·여성)를 계속 무력하게 만들었다. A씨의 중증 우울증(우울장애)은 여러 약물 치료에도 큰 호전이 없었고, 결국 충동적인 자살 생각으로 이어졌다. 이런 A씨가 얀센의 '스프라바토 나잘스프레이(Spravato Nasal Spray, 에스케타민 염산염)'를 처방받고 극적인 변화를 맞이했다. "스프라바토로 치료를 받고, 다음 날 아침에 무언가 이상하다고 느꼈어요. 5-6년 만에 느끼는 감각이었거든요. 정말 신기하게도 자살에 대한 생각이 사라지고 무언가 하고 싶거나, 먹고 싶은 게 생겼습니다." 중증도 이상의 우울증 환자에

3번 이상 치료에 실패‥"'다잘렉스'로 희망을 놓지 않았다"

[연중기획 희망뉴스] 다발골수종의 치료 장벽은 '재발'과 '불응성' 기존 치료에 3번 이상 실패‥'다잘렉스' 단독요법 2019년 4월부터 급여

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '다발골수종'을 처음 진단 받았을 때의 상실감에 이어, 환자들이 가장 크게 실망감을 느낄 때가 있다. '재발', 그러니까 현재의 치료가 듣지 않는다는 사실을 알았을 때다. 최충수 씨(57세·사진)는 2014년 1월부터 항암 치료를 받았고, 2015년에 자가 조혈모세포 이식을 받았다. 하지만 재발과 불응이 잦은 다발골수종의 특성상, 최 씨는 약을 바꿔가며 8년째 치료를 지속하고 있다. 재발이 반복됐지만 그는 자신의 상태를 긍정적으로 평가했다. "8년째 치료를 받고 있지만, 저는 건강하게 잘 지내고 있습니다." 최 씨가 현재 투약하는 약은 얀센의 '다잘렉스(다라투무맙)'. 다잘렉

골다공증 골절 초고위험군 치료엔?‥'이베니티'로 직결된 답

[연중기획 희망뉴스] 골절 초고위험군 표준 치료제로 '이베니티' 권고 '골형성 촉진제' 이후 '골흡수 억제제'로 골밀도 유지 전략 강조

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '골다공증'은 '골절 예방'이 아주 중요한 치료 목표다. 그런데 골다공증 골절을 이미 겪었거나, 골절 가능성이 높은 초고위험군에게 당당하게 권고되는 약물이 있다. 바로 암젠의 '이베니티(로모소주맙)'다. 의사들은 한 번이라도 골절을 겪어본 골다공증 환자에게는 반드시 전략적인 치료가 필요하다고 입을 모았다. 그런 점에서 이베니티는 과거 골절 경험이 있는 환자, 폐경 후 골다공증 여성 환자 및 남성 골다공증 환자를 포함 19개 임상연구에서 빠른 뼈 생성 및 우수한 골절 위험 감소 효과를 보여줬다. 불과 2년 전만해도 골다공증 골절 초고위험군에게는 적절한 치료 옵션이 없었다. 하지만 이제 이베

"저는 폐동맥고혈압 환자입니다"‥'상추' 작가가 전한 희망

[연중기획 희망뉴스] 9년 전 폐동맥고혈압 진단‥일상생활에서 편견과 잘못된 인식 매일 마주 폐동맥고혈압 환자 그림일기 연재, 홍보 영상 제작 등 인식 개선 노력 앞장

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] "저는 폐동맥고혈압 환자입니다." '상추' 작가는 자신의 질환을 감추지 않고 드러냈다. '폐동맥 고혈압(Pulmonary arterial hypertension, PAH)'을 제대로 알려야 겠다는 의지가 컸기 때문이다. 9년 전 폐동맥고혈압을 진단 받은 상추 작가는 일상생활에서 매일같이 '편견'과 '잘못된 인식'을 마주했다. 질환 자체에 인지도가 낮다 보니 폐동맥고혈압을 단순히 '고혈압'의 일종이라고 생각하는 사람이 많았다. 또 증상이 겉으로 드러나지 않다보니 '꾀병'이 아니냐는 무례한 농담도 들었다. 하지만 '폐동맥고혈압'은 엄연히 고혈압과는 다르다. 심장에서 폐로 혈액을 공급하는 '폐

'스핀라자' 국내 급여 이후‥SMA 치료에 '진보'가 있었다

[연중기획 희망뉴스] SMA, '스핀라자' 등장으로 환자 삶의 질 개선 사례 축적 50개국 이상에서 1만 1천여 명 치료, 희귀질환 분야에서 새로운 희망 제시

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 몇 년 전만 해도 희귀질환인 '척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy; SMA)'에는 치료제가 없었다. 그래서 과거 SMA 진단 환자는 물리 치료나 재활 치료로 근육 퇴행을 완화시키는 것에 만족해야 했다. 하지만 이제는 아니다. 2016년 최초의 SMA 치료제 '스핀라자(뉴시너센나트륨, nusinersen)'가 미국 FDA 승인을 받은 후, 우리나라에서도 2017년 식약처 허가, 2019년 보험 급여가 적용돼 사용되고 있기 때문이다. 현재 50개국 이상에서 허가를 받은 스핀라자는 2020년 10월 30일을 기준으로 1만 1,000명 이상의 환자에게 치료 기회를 제공했다

"불안한 마음이 희망으로"‥건선 환자의 생물학제제 5년 사용기

[연중기획 희망뉴스] 생물학제제 처방 후 5년 이상 효과와 안전성 유지 입증 장기간 유지되는 깨끗한 피부, 신체적 정서적 건강에도 큰 전환점 제공

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 건선은 '만성 피부질환'이다. 이는 즉, 한 번에 낫는 것이 아니라 꾸준한 치료와 관리가 필요하다는 말이다. A 씨(50대, 남성)도 그러했다. 이미 가족 중에 자가면역질환을 앓던 이들이 있어 스스로도 조심해 왔지만, 직장에서 명예퇴직을 하게 된 시기에 갑작스럽게 모친까지 떠나보내며 극심한 스트레스를 받았다. 이 때문일까? 결국 A 씨는 건선을 피하지 못했고, 10년이 넘게 관리와 치료를 받고 있다. 피부에 생기는 홍반이나 인설로 인해 건선을 단순 피부질환으로 여기는 사람이 많다. 그러나 건선은 인체의 면역학적 이상으로 인해 발생하는 비전염성 만성 피부질환이다. 겉으로 보이는 병변 때문에

'신경섬유종증'에도 '희망'이…운명처럼 다가온 '코셀루고'

[연중기획 희망뉴스] 증상 있고 수술 불가능한 총상 신경섬유종 동반 만 3세 이상 소아 환자에 적용 '대증적 치료'를 벗어나 '종양 크기'와 '통증' 감소시킨 최초이자 유일한 약물 치료 옵션

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] J(8세·남)는 '신경섬유종증(Neurofibromatosis)'을 앓고 있지만, 부모의 사랑과 응원 덕분에 씩씩한 아이로 성장할 수 있었다. 기자와 만난 J의 가족은 인터뷰 내내 시종일관 긍정적인 기운이 넘쳐났다. J의 부모는 아이가 아주 어린 나이에 신경섬유종증을 확진받자 슬퍼한 적은 있으나, 끝까지 치료를 포기하지 않았다. "아이가 아프다는 소리에 할 수 있는 것이 없어 막막했던 적도 있죠. 하지만 아이에게 밝은 모습을 보여주려 노력합니다. 긍정적인 기운이 아이의 건강에도 영향을 줄 것이라 생각하면서요." 이런 J의 가족에게 운명처럼 아스트라제네카의 '코셀루고(셀루메티닙

'월경 관련 질환'도 '치료'해야 한다‥'야즈'가 만든 변화

[연중기획 희망뉴스] 삶의 질 떨어뜨리는 월경 관련 질환‥적시에 적절한 치료 필요 '야즈', 장기적인 안전성 입증‥'월경 관련 질환' 적응증 가진 경구 피임약

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 과거 한국 사회는 월경곤란증(월경통), 월경 전 불쾌장애와 같은 '월경 관련 질환'을 '체질의 문제' 혹은 '당연한 증상' 등으로 여겨 방치하는 것이 일반적이었다. 그러나 최근 '여성 건강'과 '삶의 질'에 대한 관심이 높아지면서, 월경 관련 질환도 '치료를 해야 한다'는 분위기가 잡혔다. 이는 바이엘의 경구피임약 '야즈(드로스피레논 3mg + 에티닐에스트라디올 0.02mg)'가 출시된 후 더욱 힘을 얻기 시작했다. 야즈는 2009년 국내 출시된 후 10년이 넘는 기간 동안 여성 본인이 원하는 시기에 건강하고 안전한 임신·출산을 할 수 있도록 돕는 역할을 해왔다. 그리고 여성

무릎 연골 손상 '근본적 치료' 실현‥어머니께 '카티라이프' 직접 이식한 이유

[연중기획 희망뉴스] 환자 개인의 늑연골 세포 활용한 '1:1 맞춤 세포치료제' 손상된 무릎 연골을 본연의 초자연골성 조직으로 재생

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] '무릎 연골 손상'에 사용할 수 있는 1:1 환자 맞춤형 세포치료제 '카티라이프(바솔자가연골유래연골세포)'. 새로운 치료 옵션인만큼 2019년 4월, 카티라이프는 식품의약품안전처로부터 허가를 받은 뒤 큰 관심을 받았다. 하지만 동시에 새로운 치료 방법에 대한 조심스러움도 있었다. 카티라이프는 환자 본인의 건강한 '늑연골 세포' 조직을 채취해 만들어지기 때문이다. 그런데 부산의 온종합병원 김윤준 원장은 '카티라이프' 첫 이식 케이스로 친어머니를 택했다. 줄기세포나 자가 연골세포 이식 등의 경험이 비교적 많았던 그는, 카티라이프에 신뢰감이 있었다. "카티라이프로 어머니의 양쪽 무릎 수술을 시

비소세포폐암 3기, '완치' 목표 세울 수 있는 '임핀지'가 있다

[연중기획 희망뉴스] 실제 임상에서도 '임핀지' 효과 속속들이 확인 임상 3상 PACIFIC 연구에서 5년 기준, 임핀지 치료군 약 43% 생존

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 손 씨(71세)에게는 우연한 발견이었다. 그러나 이 우연이 결과적으로는 암을 치료할 수 있는 기회를 제공했다. 손 씨는 작년 11월 교통사고를 겪은 뒤 촬영한 엑스레이에서 암이 의심된다는 소견을 들었다. 곧바로 방문한 경희대병원에서 손 씨는 폐 좌상엽에 종괴를 확인했고, 조직 검사 끝에 비소세포폐암(NSCLC) 3기로 진단 받았다. 3기 폐암은 수술이 가능한 암과 불가능한 암으로 나눌 수 있다. 손 씨의 경우 종양이 큰 혈관을 침범하고 있어 절제가 어려웠다. 수술이 불가능한 3기 폐암은 동시적 항암-방사선 치료(CCRT)가 표준요법이기 때문에, 손 씨는 12월 초부터 바로 치료를 시작했다