사렙타 DMD 치료제 '엘레비디스' 美 공급재개

브라질 여아 사망예와 무관 결론…보행가능 환자에 한해 사용 재개

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-31 10:14


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센 근이영양증(DMD) 치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)의 공급이 미국에서 재개된다.

사렙타는 29일 FDA가 엘레비디스에 대해 DMD의 보행가능한 환자에 대한 자진 사용중단조치를 해제하도록 권고했다고 발표했다.

FDA의 잠재적 결정은 브라질에서 8세 투여환자의 사망예 조사에 이어 나왔다. 이 증례에 대해 브라질 보건당국은 엘레비디스와 사망과의 인과관계가 낮은 것으로 판단했다. FDA가 조사를 통해 이 사망이 엘레비디스 치료와는 무관하다고 결론지음에 따라 보행가능한 환자가 다시 치료를 받을 수 있게 됐다.

하지만 2건의 사망예에 따라 보행불능 환자에 대한 자발적 사용중단조치는 지속된다. FDA는 이 환자그룹에 관해 사렙타와 계속 협력할 계획이라고 밝혔다. 

엘레비디스는 사렙타의 AAVrh74 플랫폼기술을 이용한 아데노수반 바이러스벡터 유전자치료제로, 유전자 결함에 따라 진행성 근력저하를 특징으로 하는 희귀 유전성질환인 DMD를 치료한다. 이 치료는 단독 정맥내 투여로 이루어진다.

공급재개로 사렙타는 애로우헤드 파마슈티컬스에 대한 미지급 성과금을 지불할 가능성이 있다. 
 

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