첫 MASH 치료제 만든 마드리갈, '레즈디프라' 출시 박차

마드리갈, 총 6억 달러 규모 자금 조달…신규 직원 150명 채용 
레즈디프라 연 최대 매출 55억 달러 전망

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-03-27 11:43

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 마드리갈 파마슈티컬스(Madrigal Pharmaceuticals)가 '레즈디프라(레스메티롬)'의 출시에 박차를 가하고 있다.

레즈디프라는 대사이상관련간염(Metabolic Dysfunction-associated Steatohepatitis, MASH)을 적응증으로 승인된 전 세계 최초의 약물이다.

27일 미국 월스트리트 저널은 마드리갈은 레즈디프라 출시를 위해 최근 150명 이상의 신규 직원을 고용했다고 보도했다. 

미국 식품의약국(FDA)은 지난 14일 마드리갈 레즈디프라를 첫 번째 MASH 치료제로 승인했다. 

MASH는 과거 비알코올성지방간염(NASH)로 불렸으나 비알코올성이라는 특징을 지나치게 강조한다는 이유로 미국, 유럽 등 간학회들은 최근 명칭을 변경했다.

MASH는 간에 과도한 지방 축적이 발생하는 비알코올성지방간 질환(NAFLD)의 가장 심각한 형태다. 건강한 간에도 약간의 지방이 포함돼 있지만, 간에 지방이 5% 이상 있으면 NAFLD가 생길 수 있다. 그 지방에 염증이 동반되면 MASH라 한다. 그렇게 되면 생명을 위협하는 상태인 간경변으로 이어질 수 있다.

NAFLD는 미국 성인의 약 25%에 발병하고, NAFLD 환자 20%는 MASH로 이어진다. 전 세계적으로 1억1500만 명 이상이 MASH 영향을 받는 것으로 추산된다.  

미충족 수요가 높은 질환이었지만, MASH 치료제 개발은 대부분 실패로 돌아갔다. 임상 및 허가 단계에서 모두 고배를 마셨기 때문이다.  

레스메티롬은 갑상선호르몬 수용체(THR)-β에 선택적으로 작용하는 약물이다. 간 내부에서 비알코올성 지방간염의 핵심 기저원인들을 표적으로 작용하도록 설계됐다. 

이 약물은 4건의 임상 3상에서 간생검과 관련한 1차 평가변수를 충족시켰다. 지질단백질 및 간효소, 섬유증 생체표지 등과 관련한 2차 평가변수도 달성했다. 

특히 섬유증 악화 없이 MASH 활성점수(NAS)가 2점 이상 감소한 MASH 관해율은 레스메티롬 100mg군 30%, 80mg군 26%을 보였다. 

이에 회사는 레즈디프라가 당장 필요한 환자군은 31만5000명에 달할 것으로 추산했다. 

다만 레즈디프라의 높은 가격은 걸림돌으로 작용할 전망이다. 레즈디프라 연간 치료액은 4만7400달러로 책정됐기 때문이다. ICER 범위(3만9600~5만100달러) 내에 있지만, 환자나 의료시스템 내에서는 부담이 될 수밖에 없다. 

하지만 회사는 레즈디프라 연 최대 매출이 55억 달러에 이를 것이로 전망하고 있다. 이에 마드리갈은 지난 18일 6억 달러 규모에 달하는 주식 공모를 발표했다. 마드리갈은 이 투자금을 레즈디프라 출시와 관련된 상업 활동에 전적으로 쓸 예정이다.   

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