급여 카운트다운 '에브리스디' SMA 치료 양강구도 흔든다

6월 약평위 통과 후 약가 협상 진행 중…연내 급여 기대감
1일 1회 경구 복용 편의성으로 SMA 환자 혜택 예상

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-08-31 06:04

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 경구용 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, 이하 SMA) 치료제 '에브리스디'(리스디플람)가 연내 급여권에 진입할 것으로 보인다. 

31일 관련업계에 따르면 한국로슈와 국민건강보험공단이 SMA 치료제 에브리스디 약가 협상을 두고 마무리 단계에 들어간 것으로 확인됐다.  

앞서 에브리스디는 지난 6월 급여 적정성 판정을 받으며 약제급여평가위원회를 통과했다. 

하지만 양측은 에브리스디 적정약가를 두고 연장 협상에 돌입하면서 연내 급여화가 불투명해지기도 했다. 

◆ 비급여 발목 묶인 에브리스디 '와신상담' 

에브리스디는 지난 2020년 11월 국내 허가를 받은 뒤 2021년 7월 급여 신청을 했다. 하지만 먼저 시장에 진입한 '스핀라자'(뉴시너센)의 급여 확대에 발목이 묶이며 2년간 급여 검토가 지연됐다.

또 에브리스디는 더 늦게 허가를 받은 또 다른 SMA 유전자치료제 '졸겐스마'(오나셈노진 아베파르보벡)가 먼저 급여권에 진입하는 상황도 지켜봐야만 했다.

하지만 약가 협상이 마무리되는 대로 연내 에브리스디의 급여권 진입이 예상되는 만큼 올해 말부터는 본격적인 SMA 치료 경쟁에 돌입, 시장이 빠르게 졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디 3강 구도로 재편될 것으로 전망된다.

최초이자 유일한 경구용 SMA 치료제로 1일 1회 가정에서 직접 복용이 가능하다는 강점 덕분이다. 
 

◆ 척추측만 발병 큰 SMA 환자서 복용 편의 기대감
 

에브리스디는 이러한 환자 편의성을 기반으로 신규 SMA 환자를 비롯한 ▲척추측만증 등으로 인해 기존 치료 옵션인 척수강 주사 치료가 어려웠던 환자 ▲척수강 주사에 대한 두려움을 가진 환자 등에서 경구제 혜택을 제공할 수 있을 것으로 보인다.

실제 다수 SMA 환자들은 척추를 지탱하는 근육의 약화로 인해 질병이 진행되면서 척추측만이 자연스럽게 나타나는 특성을 지닌다.  

보통 1형 및 2형 환자 60~90%에서, 2형 및 3형 환자 중 걷지 못하는 약 50% 환자에서 척추측만이 발병하는 것으로 보고되고 있다.  

척추가 크게 변형된 환자의 경우 기존 척수강 주사 치료를 받기 위해 추가적인 시술이나 수술을 필요로 하기도 해 환자들의 부담이 큰 상황.

이에 향후 기존 SMA 치료제 투여 환자에서 적극적인 처방 전환이 일어날 수 있을지도 관심을 모으는 대목이다. 

◆ 스핀라자→에브리스디 교체 투여 데이터도 안정 

그런 의미에서 에브리스디 교체 투여에 대한 임상 데이터도 눈여겨 볼만하다. 

실제 에브리스디는 2상 임상(JEWELFISH)을 통해 에브리스디 투약 전 스핀라자나 졸겐스마로 치료를 받은 생후 6개월~60세 사이 SMA 환자 174명을 대상으로 치료제 변경 후 안전성, 내약성, 운동기능의 유지 및 개선 등을 확인한 바 있다. 

해당 임상 연구의 중간 분석 결과, 에브리스디 치료 최소 12개월 동안 지속된 치료 4주 후 혈액 SMN 단백질 수준 중간값의 2배 증가로 이어졌으며, 이전 치료제 종류에 따른 차이는 없었다. 

또한 치료 24개월에 진행된 연구 결과 보고에서 2-60세 환자는 Motor Function Measure-32(MFM-32) 및 치료 12개월 이후 기준치로부터 상지 기능 검사(RULM)에서 전반적인 운동 기능 안정화를 보였다.  

2세 미만의 환자는 머리 가누기, 구르기, 및 독립적으로 앉기와 같은 운동 발달 기능을 유지하거나 획득했다. 

아울러 6분 걷기(6MWT) 결과, 에브리스디 치료 전 대비 평균 30.88미터의 개선을 보였고(95% CI: -5.54, 67.29, n=8), 모든 보행 가능한 환자는 걸을 수 있는 능력을 유지했다.

◆ 한국로슈 "환자 지원 프로그램 제공으로 투약 관리" 

다만 에브리스디가 고가약인만큼 급여화에 있어 환자가 직접 투여하게 되는 경우 분실 등의 투약 리스크에 대한 우려도 있다. 

이에 대해 한국로슈 관계자는 "에브리스디의 처방부터 복용까지 환자들의 원활한 치료 여정을 지원할 수 있는 환자 지원 프로그램이 준비돼 있다"며 "에브리데이 콜센터 운영 및 전담 간호사 상담프로그램을 통해 환자들에게 1:1 전화/대면 상담 서비스를 제공해 지속적으로 복약 안내, 투약 교육 및 모니터링을 해나갈 예정"이라고 전했다.

한편 SMA 치료제 경쟁이 본격화된 글로벌 시장에서는 에브리스디의 성장세가 두드러진다. 졸겐스마를 제치고 스핀라자를 턱 밑까지 추격하고 있기 때문. 

실제 에브리스디 올해 1분기 매출은 3억6300만 스위스프랑(한화 5461억원)으로 4억4300만 달러(한화 5863억원)를 올린 스핀라자 보다 근소하게 뒤쳐졌다. 

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