[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 골수섬유증 치료제 '옴짜라(모멜로티닙)'가 건강보험 급여 등재를 노린다.
옴짜라는 빈혈을 동반한 골수섬유증 치료에서 비장 용적은 줄이면서도, 수혈 의존도를 낮추는 효과를 보여 의료현장에서도 기대감을 드러내는 약이다.
6일 관련업계에 따르면 한국GSK 골수섬유증 치료제 옴짜라가 오는 19일 열릴 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.
옴짜라는 국내서는 최초이자 유일하게 빈혈을 동반한 골수섬유증 치료제로, 작년 9월 식품의약품안전처로부터 승인을 받았다.
그런 만큼 의료현장에선 관련 골수섬유증 환자에서 효과적인 치료 옵션으로 급부상했다.
골수섬유증 환자 대부분은 빈혈에 시달리고 있기 때문이다. 골수섬유증은 체내 정상적인 혈액 세포 생산이 저해되는 희귀 혈액암으로, JAK 신호전달 체계 이상 및 전사 활성화 단백질 신호전달 경로 이상으로 발생한다.
전 세계적으로 10만명 중 1명꼴로 발생하는데, 국내선 2023년 기준 약 2300명의 환자가 입원 및 외래 치료를 받은 것으로 확인된다.
문제는 빈혈이 발생한 골수섬유증 환자들의 치료 예후는 대부분 좋지 못하다는 것. 그럼에도 빈혈인 상태로 병을 진단 받거나 진단 후에도 이를 개선시키지 못하고 있다.
연구에 따르면, 골수섬유증 환자 87%는 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태인데다 다른 연구에서는 진단 후 1년 이상 경과 시점에서도 환자의46%는 수혈이 필요한 상태였다.
부산대학교병원 혈액종양내과 신호진 교수는 메디파나뉴스와 통화에서 "환자들이 피 생성이 안 되는 병인데다 골수섬유증 1차 치료제인 룩소리티닙의 경우 주된 부작용 중 하나는 빈혈"이라며 "결국 치료하다 보면 빈혈을 조장하게 돼 더 자주 수혈해야 하는 어려움이 있다"고 말했다.
이 가운데 등장한 골수섬유증 신약이 옴짜라다. 옴짜라는 기존 치료제가 차단하던 JAK1, JAK2 단백질뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형, activin A receptor type 1)까지 포함 3가지의 주요 신호 전달 경로를 차단하는 기전을 가지고 있다.
빈혈의 원인으로 지목되는 ACVR1 과활성을 억제해 용량 감소나 치료 중단으로 이어지는 사례가 적은 점이 이 치료제가 가진 가장 큰 장점이다.
실제 옴짜라는 임상 3상인 SIMPLIFY-1 및 MOMENTUM 연구를 통해 성인 골수섬유증 환자에서 비장 용적 감소 및 빈혈 환자의 수혈 의존도를 낮추는 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다.
연구 결과, 옴짜라는 치료 24주 차 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며 총 증상개선점수에서는 비열등성을 보이지 않았다.
또 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.
이에 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서도 빈혈을 동반한 골수섬유증 치료에 유일하게 옴짜라 단독요법으로 권고하고 있다.
그런 만큼 국내 임상현장에서도 사용 평가는 좋다. 특히 급여 등재가 되면 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자 치료 성적 개선에 도움이 될 거란 전망이다.
신 교수는 "제약사 동정적 사용 프로그램(EAP)을 통해 부산대병원에서도 관련 환자 3명에게 무상으로 약을 사용했는데, 이전 룩소리티닙을 썼지만 지속적으로 빈혈이 심해 수혈을 받았던 환자들"이라며 "이 약을 써보니까 빠르면 한 2주만 지나도 수혈 요구량이 없어지고 빈혈 수치가 좋아지는 걸 확인했다. 빈혈이 생긴 골수섬유증 환자에선 모멜로티닙이 상당히 좋은 약제란 생각이 든다"고 말했다.
이어 "잦은 수혈을 하다 보면 몸에 불필요한 철분이 축적되는데, 그렇게 되면 당뇨병이나 심장 질환 등과 같은 합병증을 초래한다”라며 “결국 환자 삶의 질까지 떨어지게 되는 만큼, 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자의 미충족 수요 해결에 도움이 될 것"이라고 부연했다.
카카오채널추가
![[포토] 심평원, 노인인권보호 위해 구급 물품 후원](/upload/editor/20250703111812_4927D.jpg)
![[포토] 서울아산병원, 키르기스스탄에서 의료봉사](/upload/editor/20250701124559_1F9FC.png)
독자의견
작성자 비밀번호
0/200
살**2025.04.22 16:32:22
하루 빨리 상용화 되기를 바랍니다
작성자 비밀번호
0/200
박**2025.04.22 16:31:08
꼭 얼른 사용할 수 있었으면 좋겠습니다
작성자 비밀번호
0/200