희귀질환치료 강자 이수앱지스…암·치매 신약 기술이전 박차

자사 항체 치료제 매출 바탕으로 ISU104·ISU203 개발   
암·치매 치료서 First-in-Class 전략으로 조기 L/O 노려 
글로벌 파트너링 전문가 신규 대표 선임도 기술이전 위한 포석

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2025-06-27 11:56

이수앱지스 판교 본사 및 기업부설연구소 전경
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 희귀질환치료 강자 이수앱지스가 신약 파이프라인 다각화로 도약을 노린다. 암·알츠하이머병(치매) 등 주요 질환 신약 파이프라인 연구개발을 서둘러 라이선싱 아웃(기술이전)을 노린다는 계획이다. 

최근 대표이사 신규 선임과 연구개발 인력을 대거 충원한 점도 이와 무관치 않다는 분석이다. 

25일 관련업계에 따르면 이수앱지스는 알츠하이머·고형암 신약 파이프라인 가속화를 통해 미국·유럽연합(EU) 시장 진출에 도전한다. 

이수앱지스는 희귀질환 및 난치질환 치료 분야에서 정평이 난 국내 바이오텍이다. 특히 리소좀 내 특정 효소의 유전적 결핍으로 인해 생기는 고셔병이나 파브리병 치료에서 강점을 보인다.  

국내 처방 1위 고셔병치료제(ERT)인 '애브서틴'이나 파브리병치료제(ERT) '파바갈'은 모두 해당 효소를 정제된 형태로 정맥주사를 통해 보충하는 식의 효소대체방식(ERT)의 치료제다. 이와 함께 항혈전제 '클로티냅'도 이수앱지스의 매출을 받쳐주고 있다.

실제 작년 매출(602억원) 기준 애브서틴과 파바갈, 클로티냅을 합산한 매출은 전체의 86.2%를 차지할 정도. 

또 이들 품목은 국내보다 해외 판매 비중이 높다. 애브서틴·파바갈·클로티냅의 해외 매출은 작년 기준 310억원으로, 국내 매출(210억원) 보다 100억원 더 많다. 

애브서틴이 중남미 및 MENA(중동·북아프리카)에서 높은 점유율을 기록하고 있기 때문이다.

이같은 단백질 재조합 부문의 공정 개발 노하우와 제품 출시 경험을 바탕으로 회사는 최근 고형암과 알츠하이머병으로까지 파이프라인 개발을 가속화하고 있다. 

가장 기대를 모으는 파이프라인은 'ISU104(바레세타맙)'다. ISU104 암세포 표면에 발현하는 ErbB3(HER3)를 타깃하는 표적항암제다. ErbB3는 항암제 내성과 암 전이를 촉진하는 단백질로, 두경부나 유방, 폐, 대장 등 다양한 장기에서 과발현 된다. 이때 ISU104는 단독요법이나 CAR-NK 세포치료제와 병용으로 ErbB3을 사멸한다. 

회사는 2021년 ErbB3을 표적하는 ISU104의 작용 기전을 규명하면서 작년 6월 미국 소재 항암제 개발 기업과 총 8550만달러(한화 약 1185억원) 규모 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 

ISU104는 재발성 또는 전이성 두경부암을 적응증으로 미국 임상 2상 진행 승인을 절차를 밟고 있다. 이수앱지스는 향후 대장암과 유방암으로까지 임상을 확장한다는 계획이다. 

이와 함께 회사는 'ISU203'에도 기대하고 있다. 알츠하이머병 치료 후보물질인 ISU203은 병의 원인으로 알려진 아밀로이드 베타(Amyloid-ß)나 타우(Tau) 단백질을 직접 타깃하는 방식이 아닌 산성 스핑고미엘리나제(Acid sphingomyelinase, ASM) 활성을 억제하는 방식의 치료제다.

혈액에 존재하는 분비성 물질인 ASM이 활성화되면, 혈액-뇌 장벽(BBB) 손상, 뇌 신경세포 사멸, 인지 및 기억력 감소와 같은 치매 뇌 병변이 유발되는 것으로 알려졌다. 

회사에 따르면 ISU203는 아밀로이드나 타우를 직접 제거하는 '레켐비(레카네맙)'나 '키썬라(도나네맙)'와 달리 더욱 상위에서 염증 발생을 조절하는 만큼, 타 치료제와의 병용투여 가능성도 클 것으로 보고 있다. 

이수앱지스는 경북대학교 산학협력단으로부터 ISU203의 전용실시권을 확보하고, 공동개발하고 있다. 

현재는 알츠하이머 질환모델 마우스를 대상으로 약물 작용기전과 Aß 및 Tau 생성 억제력을 검증한 상태다. 회사는 임상 1상 전/후로 해서 ISU203의 라이선스 아웃을 추진할 예정이다. 
이수앱지스 유준수 대표이사.
이를 위해 이수앱지스는 지난 3월 유준수(53) 대표이사를 신규 선임했다. 유 대표이사는 2000년부터 제약업계에 종사해 온 인물이다. 2016년부턴 녹십자 사업개발본부장과 동아ST R&D전략실장·사업개발(BD) 전무를 역임하며, 10년간 이들 기업의 글로벌 파트너링을 주도했다.

글로벌 파트너링을 수행하는 전략 책임자로 활약한 만큼, 이수앱지스의 사업개발과 기술이전에도 보다 속도가 붙을 가능성이 크다. 

여기에 회사는 임상 파이프라인에 속도를 붙이기 위해 최근엔 연구개발조직도 확대·개편했다. 연구 인력을 2023년말 기준 44명에서 올해 1분기 50명까지 대폭 늘린 것. 

특히 기존 효능평가파트를 효능평가팀으로 격상시키면서 개발 중인 ISU104, ISU203 등 효능을 검증하고 개발 가능성을 평가 중이다.  

이 팀에 소속된 인력만 해도 석박사 출신으로만 12명에 달할 정도로, 신약 개발의 성공 가능성을 높이고 있다.

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