BMS '레블로질' 골수섬유증 1차 평가항목 달성 실패

적혈구 수혈 비의존 달성 환자 비율 통계적 유의차 없어

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-07-21 09:18

3상 임상결과 공개 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)의 '레블로질'(Reblozyl, luspatercept-aamt)이 골수섬유증 관련 빈혈환자를 대상으로 한 3상 임상시험(INDEPENDENCE 시험)에서 1차 평가항목을 달성하지 못한 것으로 나타났다. 

INDEPENDENCE 시험에서는 적혈구 수혈을 받고 있는 환자를 대상으로 야누스키나제 저해제 요법과 병용한 레블로질의 효과가 평가됐다. 1차 평가항목은 치료실시 24주 이내 연속된 12주 동안 위약과의 비교로 적혈구 수혈 비의존을 달성한 환자의 비율로, 이번 시험에서는 p치 0.0674를 기록하면서 통계적 유의성을 달성하지 못했다.

단 레블로질을 투여받은 환자는 수혈 비의존에서 수치적 개선효과를 나타냈다. 이차적 지표에서는 수혈부담이 최소 50% 감소한 환자 수가 증가하고 연속적으로 12주 이상 수혈 비의존을 유지하면서 헤모글로빈 수치가 상승하는 등 임상적으로 유의미한 효과를 나타냈다.

안전성 프로파일은 레블로질의 다른 적응증에서 과거 보고된 데이터와 일치했다. 회사측은 이번 시험결과를 토대로 한 승인신청 가능성에 대해 FDA 및 EMA와 협의할 예정이라고 밝혔다.

레블로질은 현재 정기적 수혈을 필요로 하는 베타 지중해빈혈 성인환자 및 특정 타입의 골수이형성증후군 빈혈 치료제로 FDA의 승인을 취득했다. 

미국에서 연간 10만명 당 약 0.3명의 발병률을 나타내는 골수섬유증은 골수에 반흔조직이 축적되면서 건강한 혈구 생산을 막아 빈혈을 초래한다.

 

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