[초점] 초고가약 잇단 '급여' 성공…시작한 만큼 좋은 '본보기' 기대

'킴리아'와 '졸겐스마', 진통 끝에 급여 적용…초고가 신약 대한 대비책 필요
처방 경험 많지 않아 연구·교육 요구…제약사, 리스크 관리 체계 마련해야

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2022-08-01 11:55

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 지난 4월, 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'의 급여가 적용됐을 때에도 반응은 뜨거웠다.

킴리아의 1회 비급여 투약 비용은 4억 6,000만원. 이 약값때문에 킴리아의 급여는 정부와 제약사, 이를 기다리는 환자들의 이해관계가 뒤엉켰다.

하지만 결과적으로 킴리아는 허가 1년 1개월이 지난 2022년 4월 1일, 1회 투약 건강보험 상한금액 3억 6,003만 9,359원이 고시됐다.

억대의 치료 비용이 드는 CAR-T 치료제의 급여는 앞으로 계속 등장할 세포 유전자 치료제의 시청각적 모델이 될 것이란 기대가 컸다.

그리고 올해 8월, 한국노바티스의 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'가 건강보험 급여 등재와 함께 출시됐다.

졸겐스마는 국내 최초 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 유전자 대체 치료제로, 건강보험 인정 약가는 19억 8,172만 6,933원이다. 환자는 건보 진료비 부담 상한제를 적용받아 최소 83만, 최대 598만원만 내면 된다.

졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 제공해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있다.

◆ 철저한 사전승인과 사후관리 대상‥'성과 기반' 적용

킴리아와 졸겐스마는 높은 치료 효과를 내는 원샷(one-shot) 치료제이면서 장기 생존할 수 있는 환자 개인 맞춤형 치료제다.

이 때문에 대량 생산이 불가능해 높은 제조 비용으로 수억에서 수십억 원에 이르는 초고가를 특징으로 한다.

이 초고가약에 대해 정부는 이전에는 없던 새로운 방식으로 급여를 적용시킬 수밖에 없었다.

킴리아는 약제 청구 금액의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 '환급형 위험분담'과, 예상 청구액 총액을 넘어서는 초과분의 전액을 제약사가 공단에 환급하는 '총액제한형 위험분담(연간 709억원)'으로 급여 등재가 결정됐다.

반면 비용 대비 효과에 대한 의견이 엇갈린 성인 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에 대해서는 '성과 기반 지불 유형의 위험분담제'까지 추가로 조건이 붙었다.

환자의 치료 성과 달성 여부에 따라 제약사가 일정 비율을 공단에 환급하는 방식은 국내에서 킴리아가 처음이다. 성과 평가는 질병의 진행 여부(PFS, 무진행생존기간)를 투여 후 6개월, 12개월 시점으로 세분화해, 차등 환급률을 설정한다.

졸겐스마 역시 사전승인 및 사후관리 대상 약제로, 건강보험심사평가원의 철저한 관리 하에 급여 처방이 이뤄진다.

졸겐스마는 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반형 등 3가지 유형이 모두 포함돼 급여에 성공했다.

졸겐스마를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응 평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여 대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다.

또한 투여 후에는 담당 의료진이 환자의 발달 단계, 운동 기능, 호흡 기능 등에 대한 평가 자료를 최대 5년간 제출해야 한다.
◆ 새로운 제도 정착과 변화 예고

킴리아와 졸겐스마는 단순히 비싼 비용으로만 관심을 받은 것이 아니다. 1회 투여로도 높은 효과를 보이는 임상적 혜택은 많은 환자와 보호자들로부터 기대감을 불러일으켰다.

그러나 국내에서는 아직 이들 약에 대한 처방 경험이 많지 않다. 이를 위해 의사들도 상당한 연구와 전문 교육이 요구된다.

또한 개인 맞춤형 치료제에 대한 리스크 관리 체계도 부족하다. 제작, 배송, 투여에 따른 여러 위험을 분담하고 대처할 수 있는 방안은 제약사가 철저하게 마련해야 한다.

게다가 환자 단체는 킴리아와 졸겐스마의 사례를 토대로 '생명과 직결된 신약'에 대한 확실하고 조속한 실질적 제도를 바라고 있다.

이와 관련 정부는 앞으로도 초고가 비용의 신약이 대거 도입될 것을 예상하고, 다방면의 방안 마련에 힘쓰고 있다.

지난 7월 보건복지부는 제16차 건강보험정책심의위원회를 통해 고가 중증질환 신약에 대한 고민을 이어갔다.

그 결과 복지부는 '환자 접근성 향상' 면에서 생존을 위협하는 질환의 경우, 심평원 약제 급여 평가와 건보공단의 약가 협상을 병행해 급여 검토 기간을 60일 단축할 예정이다. 생존을 위협하는 질환으로 적절한 치료법이 없는 등 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제 급여 평가 및 건보공단 사전 약가 협상을 병행하는 제도를 시범 실시할 계획이다.
 
1회 투여(one-shot) 치료제 등 고가 신약에 대한 가격 부담이나 장기 효과에 대한 불확실성을 해소하기 위해 '환자 단위 성과기반형' 위험분담제 적용 대상도 점진적으로 확대해 나간다는 방침이다.
 
'치료 효과 및 안전성 모니터링 강화'를 위해서는 고가 의약품 사후관리를 위한 환자별 투약 및 효과 자료를 수집하는 체계를 구축한다. 그리고 고가 의약품의 급여기준 설정 시 효과적 사용과 효율적 재정 운영을 위해 투약 중단 기준을 설정하고, 축적된 국내외 임상적 근거 자료를 검토해 주기적으로 중단 기준을 개선한다고 밝혔다.

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