B형 혈우병서 세계 최초 피하주사제 신약 탄생할까

화이자 새 기전 혈우병 치료제 마스터시맙, 규제당국 심사 착수
기존 예방요법 대비 연간출혈 35% 감소…'24년 말 '25년 초 승인 예상

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-12-12 12:01

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 글로벌 규제당국이 A·B형 혈우병 신약 화이자 마스타시맙 승인을 위한 작업에 착수한다. 

만약 승인이 이뤄진다면, 마스타시맙은 B형 혈우병 환자를 위한 최초의 주 1회 피하 치료제로 등극할 전망이다. 

12일 관련업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 8인자(VIII) 또는 9인자(IX)에 대한 억제인자가 없는 A·B형 혈우병 환자를 대상으로 한 마스타시맙의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 승인했다. 

앞서 이 약물은 유럽 허가신청(MAA)에 따라 현재 유럽의약품청(EMA)에서도 현재 검토가 이뤄지고 있다.  

마스타시맙은 혈전 형성을 방지하는 천연 항응고 단백질인 조직인자경로 억제제(TFPI)의 쿠니츠2 도메인을 표적으로 하는 인간 단일클론 면역글로불린(IgG1) 물질이다. 

조직인자경로를 억제해 출혈을 방지하는 만큼, 가장 일반적인 치료방법으로 알려져 있는 응고인자 요법을 대체할 수 있을 것이란 평가를 받아왔다. 

적절한 혈액 응고를 촉진하는 방식의 응고인자 요법은 혈우병 치료에서 그간 50여년 동안 사용돼오던 방식의 예방치료법이다. 

하지만 혈우병 A형 환자 약 25~30%, 혈우병 B 환자 3-5%는 8인자(VIII) 및 9인자(IX)에 대 억제인자가 발생해 응고인자 요법을 계속 투여할 수 없었다. 

마스타시맙은 실제 임상에서도 기존 응고인자 요법보다 더욱 뛰어난 효과를 자랑했다. 

임상 3상 BASIS 연구에서 마스타시맙은 혈우병 A형 환자 145명을 대상으로 주1회 피하주사한 결과, 예방요법으로 사용되는 기존 응고인자제제 대비 연간출혈율을 35% 감소시켰다. 

화이자 수석 부사장인 제임스 러스낙(James Rusnak) 박사는 "승인될 경우 환자에게 주1회 피하주사펜을 통해 고정 용량을 투여하는 효과적인 치료 옵션이 될 수 있을 것"이라며 "환자들은 일반적으로 정맥 주사를 맞아야 하기 때문에 마스타시맙의 등장은 매우 중요하다"고 말했다. 

다만 회사는 허가시점을 FDA의 경우 처방약사용자부담금법(PDUFA)이 시행되는 2024년 4분기에 이뤄질 것으로 내다봤다. 

또 EU 집행위원회 결정은 2025년 1분기 즈음 결론이 날 것으로 예상했다.

한편 마스터시맙에 대한 주요 연구 결과는 최근 열린 미국혈액학회 연례회의(ASH 2023) 에서 발표됐다. BASIS 시험 코호트 연구는 빠르면 2024년 말에 결과가 나올 것으로 예상된다.
 

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