美 FDA, CAR-T 치료제 안전성 조사 돌입

CAR-T 면역요법 치료 환자서 T세포에 악성종양 발생 보고 
기존 승인된 CAR-T 치료제 6종 모니터링·장기 추적조사 실행

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-11-29 11:56

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 키메라항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 대한 안전성 조사에 들어간다. 

CAR-T 면역요법으로 치료를 받은 환자 이상 반응 데이터에서 악성종양이 발생한데 따른 조치다. 

28일(현지시간) FDA는 성명을 내고  BCMA 유도 또는 CAR-T 면역요법 치료 후 T세포에서 발견된 악성종양에 대해 위험 조사를 실시한다고 밝혔다. 

이에 따라 FDA는 현재 승인된 CAR-T 치료제 6종에 대해 모니터링을 진행한다.   

대상 치료제는 BMS '아베크마(이데캅타겐 비클레우셀)'를 비롯한 ▲BMS '브레얀지(리소캅타겐 마라루셀)' ▲존슨앤드존슨 '카빅티(실타캅타겐 오토루셀)' ▲노바티스 '킴리아(티사겐레클루셀)' ▲길리어드 '테카르투스(브렉수카브타겐 오토루셀)', '예스카타(액시캅타겐 실로루셀)' 등이다. 

이들 치료제들은 주로 재발률이 높은 혈액암 치료에서 적응증을 가지고 있다. 

그 중 2017년 출시한 예스카타는 미만성 거대 B세포 림프종 등에 쓰이며, 지난해 매출 10억 달러를 돌파한 블록버스터 약물로 성장하기도 했다.     

하지만 이번 조사 결과 여부에 따라 향후 CAR-T 치료제에 대한 매출에도 지대한 영향을 미칠 수 있을 전망이다.   

FDA는 "이러한 제품의 임상적 이점이 잠재적 위험 보다 더욱 크지만, 입원 및 사망을 포함한 심각한 결과를 초래할 수 있다"며 "T세포 악성 종양 위험 조사를 통해 규제 필요성을 평가할 것"이라고 밝혔다. 

이에 FDA는 해당 제품으로 치료를 받은 환자 및 임상시험 참여자는 새로운 악성 종양 발생 여부에 대해 평생 모니터링해야 한다고 밝혔다. 

최초 승인시 15년 장기 추적 관찰을 하기로 한 것과 달리 보다 장기적인 안전성과 2차 악성종양 발생 위험을 평가하기 위한 것이다.  

또 "치료 후 새로운 악성종양이 발생하는 경우 제조업체에 연락해 해당 사건을 보고하고, 키메라 항원 수용체(CAR) 트랜스 유전자 존재 여부를 검사하기 위한 환자 샘플 수집에 대한 지침을 받아야 한다"고 전했다.
 
한편 CAR-T는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(CAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 치료 기전을 가진다.     

세포·유전자·면역치료제의 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보인다.

이에 CAR-T 치료제 시장은 2022년 38억3000만 달러(약 5조2000억원)에서 2032년 885억3000만 달러(약 119조5000억원) 규모로 성장할 것으로 예측되고 있다. 

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